Seit den 90er Jahren wird die Gentherapie in klinischen Studien eingesetzt. Doch auf
die anfängliche Euphorie über das neue Therapieprinzip – geschürt vor allem durch
erste positive Ergebnisse bei Kindern mit schwerer angeborener Immundefizienz – folgte
bald die Ernüchterung. Wegen ungeklärter, schwerer Komplikationen mussten einige Studien
gestoppt werden. Doch derzeit erlebt die Gentherapie eine Renaissance. Denn es gibt
vielversprechende neue Daten
auf ganz unterschiedlichen Gebieten, und die Werkzeuge
der Gentherapeuten, virale Vektoren, scheinen sicherer geworden zu sein.
Schlüsselwörter
Gentherapie - Amaurose - Adrenoleukodystrophie - Wiskott-Aldrich-Syndrom - Podcast