Zusammenfassung
Die Einführung strenger Zulassungskriterien für Arzneimittel hat deren Wirksamkeit
und Qualität wesentlich verbessert und das damit verbundene Risiko stark verringert.
Das Zulassungsverfahren für Arzneimittel selbst ist kaum umstritten, für Kontroversen
dagegen sorgen einzelne Entscheidungen der Zulassungsbehörden. Die beiden hier vorgestellten
Beispiele von Kontroversen, die durch ungewöhnliche Zulassungsentscheidungen ausgelöst
wurden, von denen die eine gut und die andere schlecht ausging, zeigen einerseits,
dass die Entscheidungsträger sich nicht nur auf ihre Verfahrensregeln verlassen dürfen,
andererseits zeigen sie aber auch die Risiken der Außerkraftsetzung von Regeln. Der
Entwurf eines Studiendesigns hat in erster Linie mit dem richtigen Umgang mit Bias
(Bias = Befangenheit, Voreingenommenheit) zu tun, wobei die Randomisierung bereits
wesentliche Probleme aus der Welt schafft. Denn am Ende einer randomisierten Studie
sind für Gruppenunterschiede nur zwei Erklärungen möglich: das Spiel des Zufalls und
die Wirkung der Behandlung. Der Einfluss des Zufalls lässt sich mit statistischen
Methoden bewerten. Die Risperidone Outcomes Study (ROSE) war ein innovativer Studienansatz
zur Beurteilung der Effektivität einer Therapie unter annähernd alltäglichen klinischen
Verhältnissen und zur realistischen Beurteilung ihrer Kosteneffektivität. Sie kann
als frühe Reale-Welt-Studie gelten. Im Grunde geht es bei diesem Studientyp darum,
die richtigen Antworten auf wichtige Fragen der Gesundheitsversorgung zu finden. Der
Inhaled Insulin Real World Trial soll zeigen, wie sich die Verfügbarkeit von inhalativem
Insulin auf die Diabeteskontrolle in der täglichen Praxis auswirkt und wie kosteneffektiv
diese Behandlung ist.
Literatur
- 1 Mahmoud R A, Engelhart L M. and the Risperidone Outcome Study of Effectiveness (ROSE)
Group .Risperidone vs conventional antipsychotics in usual care: a prospective randomized
effectiveness trial of outcomes for patients with schizophrenia and schizoaffective
disorder. Glasgow: XXI CINP Congress July 12 - 16, Glasgow, Scotland 1998
Prof. Nick Freemantle
Clinical Epidemiology & Biostatistics, University of Birmingham
Birmingham
