Der Sichelzellerkrankung liegt ein genetisch bedingter Defekt der β-Globin-Einheit
des adulten Hämoglobins zugrunde. Menschen mit einer zusätzlichen, erblich bedingten
Persistenz des fetalen Hämoglobins leiden weniger stark an den Symptomen der Sichelzellerkrankung.
Diese Beobachtung bildet die Grundlage für einen neuen Therapieansatz, der auf der
Induktion der Expression von fetalem Hämoglobin in den Erythrozyten-Vorläuferzellen
beruht.
