Die lebenslange regelmäßige intravenöse Substitution des Gerinnungsfaktors IX ist
die bisher einzige Therapieoption bei der Hämophilie B, einer seltenen, nur bei Männern
manifesten Erkrankung, bei der es durch den Faktor-IX-Mangel unter anderem zu spontanen
Muskel- und Gelenkeinblutungen kommt. Eine innovative Gentherapie könnte der „Gamechanger“
bei der Erkrankung sein, wie eine aktuelle Phase-3-Studie zeigte.
