Danazol-Langzeittherapie bei hereditärem Angioödem

Zusammenfassung

Drei Patienten mit hereditärem Angioödem, ein 19- und ein 35jähriger Mann sowie eine 69jährige Frau, wurden über 10 Jahre mit Danazol, einem Androgenpräparat mit verminderter androgener Wirkung, behandelt. Der 19jährige Patient bekam das Medikament ab dem 9. Lebensjahr und auch während der gesamten Pubertät. Unter Erhaltungstherapie mit zweimal 200 mg pro Woche und einer Stoßtherapie mit dreimal 200 mg/d bei Bedarf ab dem 16. Lebensjahr war die Zahl der Ödemattacken von einmal wöchentlich auf ungefähr sechs pro Jahr reduziert und auch ihre Schwere stark herabgesetzt. Die Sexualentwicklung verlief völlig normal. Bei dem 35jährigen Patienten, der dreimal pro Woche an schweren Anfällen gelitten hatte, wurde mit der Dosierung von vier- bis fünfmal 200 mg pro Woche Beschwerdefreiheit erzielt. Er wurde während der Therapie Vater eines gesunden Kindes. Die 69jährige Patientin mit vierwöchentlichen Attacken in der Menopause war mit sechsmal 200 mg Danazol pro Woche ebenfalls beschwerdefrei. Bei allen Patienten wurden durch die Therapie in gleicher Weise die auf etwa 30 % des Normalwertes erniedrigten Konzentrationen des C₁-Esterase-Inhibitors auf einen Wert um 50 % angehoben. Die endokrinologischen, metabolischen oder toxischen Nebenwirkungen waren nur geringfügig.

Abstract

Three patients with hereditary angio-oedema, two men of 19 and 35 years and a woman of 69 years, have been treated for 10 years with danazol, an androgen preparation with diminished androgenic effects. The 19-year-old man started taking it at the age of nine years and continued throughout puberty. Maintenance therapy with 200 mg twice a week, together with occasional booster doses of 200 mg daily, started at the age of 16 years and given when required cut the frequency of attacks from one a week to roughly six a year and greatly reduced their severity. Sexual maturation was entirely normal. The 35-year-old man, who had previously had three severe attacks a week, became symptom-free on a dose of 200 mg four or five times a week. During treatment he fathered a healthy child. The 69-year-old woman had had attacks every four weeks after the menopause, but obtained complete relief from a dose of 200 mg six times weekly. C₁-Esterase inhibitor - originally depressed to around 30 % of normal in all these patients - rose to about 50 % during treatment. Endocrine, metabolic and toxic side-effects were minimal.