Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von SNT-MC 17/idebenone in der Behandlung von Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikus-Neuropathie

Die Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON) äußert sich im jungen Erwachsenenalter durch eine Sehverschlechterung, die meist einseitig beginnt und dann innerhalb weniger Wochen oder Monate auch das zweite Auge betrifft. In der Mehrzahl der Fälle bleibt eine permanente Sehverschlechterung zurück. LHON wird durch Mutationen der mitochondrialen DNA verursacht, meist an den Positionen 11778, 14484 oder 3460. Folge des genetischen Defekts ist eine verminderte Energieproduktion in den Zellen und ein vermehrter oxidativer Stress. Bislang gibt es keine Therapie zur Behandlung von LHON. Idebenone ist ein synthetisches Analogon von Coenzym Q10. Es wirkt antioxidativ und fördert die Bildung von ATP in der mitochondrialen Atmungskette. Die gute Verträglichkeit des Medikamentes – auch der in dieser Studie verwendeten Dosierung – wurde belegt. Wir führen daher eine Studie mit 900mg/d Idebenone (Santhera: SNT-MC17) versus Placebo durch. Da bei LHON im Allgemeinen eine mehrwöchige Latenz zwischen der Erkrankung des ersten und des zweiten Auges liegt, ist das Ziel der Studie insbesondere die Protektion des zweiten Auges. Eingeschlossen werden daher Patienten mit reduzierter Sehschärfe (korrigierter logMAR >0,5) im anfänglich schwerer betroffenen Auge und noch relativ gut erhaltener Funktion des anfänglich weniger betroffenen Auges (logMAR <0,4). Primärer Endpunkt ist der Anteil der Patienten, deren Sehschärfe im anfänglich weniger betroffenen Auge nach 36 Wochen nicht schlechter als 1,0 logMAR ist.