Morbus Fabry - Kausale Therapie mit Agalsidase alpha

Morbus Fabry entsteht durch das Fehlen eines einzigen Enzyms, der α-Galaktosidase A. Entsprechend stellt die langfristige Enzymersatztherapie (ERT) eine kausale Therapie der Multisystemerkrankung dar. Der Nutzen einer ERT mit gentechnisch hergestellter, humaner Agalsidase alpha (Replagal®) bei Patienten mit Morbus Fabry ist in klinischen Studien eindeutig dokumentiert [1].

Literatur

• 01 Schiffman R . et al . JAMA. 2001;  285 2473-9
• 02 Schwarting A . et al . Clinical Nephrology. 2006;  66 77-84
• 03 Kampmann CHR . et al . Oxford: Pharma-Genesis. 2006;  438
• 04 Hoffmann B . et al . J med Genet. 2005;  42(3) 247-52