Zusammenfassung
Hintergrund und Fragestellung: Die idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine seltene, chronisch-progrediente Erkrankung
mit einer mittleren Lebenserwartung nach Diagnosestellung von nur 3 Jahren. Pirfenidon
ist bislang das einzige Medikament, das in der Europäischen Union zur Behandlung der
leichten bis mittelschweren IPF bei Erwachsenen zugelassen ist. Ziel unserer Untersuchung
war es, bisher erhobene Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit sowie zur Wirksamkeit
von Pirfenidon in der Behandlung von IPF-Patienten in unserem Zentrum zu analysieren.
Patienten und Methodik: Zwischen 2006 und 2012 wurden 45 Patienten (28 in Studien, 17 außerhalb) mit leichter
bis mittelschwerer IPF mit Pirfenidon behandelt. Klinische Daten, lungenfunktionelle
und radiologische Befunde sowie unerwünschte Arzneimittelwirkungen wurden erfasst.
Ergebnisse: Die durchschnittliche Therapiedauer mit Pirfenidon betrug 48 Wochen (Bereich
[3–321] Wochen). 16 Patienten (35 %) erhielten Pirfenidon allein und 29 in Kombination
(65 %) mit
Steroiden und/oder N-Acetylcystein (NAC). Am Ende der Beobachtungszeit zeigten 28
der 40 Patienten
mit über 3-monatiger Therapiedauer (70 %) einen stabilen Befund. Insgesamt traten
bei 26 Patienten
(58 %) Nebenwirkungen auf; diese waren am häufigsten (n = 17 [38 %]) gastrointestinaler
Natur.
Pirfenidon wurde wegen Nebenwirkungen von 6 Patienten (13 %) abgesetzt. Die mediane
Überlebenszeit
nach Beginn der Therapie lag bei 3,8 Jahren.
Folgerung: Pirfenidon als Monotherapie sowie in Kombination mit NAC und/oder Kortikosteroiden
war im Allgemeinen gut verträglich. Schwere Nebenwirkungen traten selten auf. Bei
zwei Drittel der Patienten stabilisierte sich die IPF unter der Therapie. Unsere Untersuchungsergebnisse
entsprechen den bisher vorliegenden Daten über die Wirksamkeit und Verträglichkeit
von Pirfenidon in der Therapie der idiopathischen Lungenfibrose.
Abstract
Background and objective: Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a progressive and fatal lung disease with an
estimated median survival of only 3 years after diagnosis. Pirfenidone is the only
medication approved in the European Union for the treatment of adults with mild to
moderate lung fibrosis. We analyzed data on safety and efficacy of pirfenidone in
the treatment of patients with IPF in our centre.
Patients and methods: From 2006 to 2012, 45 patients (28 inside clinical trials, 17 outside) with mild to
moderate IPF were treated with pirfenidone. Clinical data, results of lung function
tests, and radiological findings as well as data about side effects were collected
routinely.
Results: The mean duration of treatment per patient was 48 [range 3–321] weeks. 16 patients
(35 %) received pirfenidone as monotherapy and 29 (65 %) in combination with corticosteroids
and/or N-acetylcysteine (NAC). At the end of the follow-up period 28 of 40 patients
(70 %) with treatment duration > 3 months were in a stable condition. 26 patients
(58 %) suffered from side effects, mostly gastrointestinal (17 [38 %]). Pirfenidone
was discontinued by six patients (13 %) because of side effects. The median survival
after the start of pirfenidone was 3.8 years.
Conclusion: Pirfenidon alone or in combination with NAC and/or corticosteroids was generally well
tolerated. Severe side effects were rare. The course of the disease was stable during
treatment with pirfenidone in two out of three patients. Our results are in line with
the previous published safety and efficacy data on pirfenidone as treatment for IPF.
Schlüsselwörter
idiopathische Lungenfibrose - IPF - Pirfenidon - N-Acetylcystein
Keywords
idiopathic pulmonary fibrosis - IPF - pirfenidone - N-acetylcysteine