Prophylaktische Behandlung bei schwerer Hämophilie B mit einem Faktor-IX-Konzentrat

Zusammenfassung

Sechs Patienten mit schwerer Hämophilie B erhielten ein Jahr hindurch eine prophylaktische Behandlung mit einem Faktor-IX-Konzentrat. Die Dosierung betrug 18–19 E/kg einmal in der Woche. Gerinnungs- und Reaktionszeit im Thrombelastogramm waren deutlich kürzer als im unbehandelten Zustand. Im Vergleich zum Jahr vor der Prophylaxe konnten durch die Prophylaxe die Spontanblutungen um 90%, die Krankenhaustage sowie die Tage für Schul- und Berufsunfähigkeit wegen spontaner Blutungen um rund 80% vermindert werden. Die meisten der noch aufgetretenen Blutungen ereigneten sich zwischen dem fünften und dem siebten Tag nach der Injektion. Eine prophylaktische Behandlung bei Hämophilie B sollte mit einer Dosis von 18 E/kg pro Woche beginnen. Nach einer gewissen Beobachtungszeit kann eine Anpassung der Dosis an den individuellen Bedarf der einzelnen Patienten erfolgen. Abgesehen von leicht erhöhten Transaminasewerten bei zwei Patienten waren keine Nebenwirkungen zu beobachten. Der Bedarf an Faktor-IX-Konzentrat für die Prophylaxe war im Vergleich zum Jahr vor der Prophylaxe, in dem nur Spontanblutungen behandelt wurden, im Durchschnitt um das Fünffache gestiegen.

Summary

Prophylactic treatment with 18–19 U/kg factor IX concentrate, as a single dose once weekly, was given for one year to six patients with severe haemophilia B. Clotting times were definitely shorter than before treatment. The number of spontaneous bleedings requiring treatment decreased by 90%, hospital stay and working or school incapacity by 80% compared with the level in the preceding year. Three patients were practically free of bleeding while the other three still had a few, nearly always between the 5th and 7th day after injection. One of these patients became free of bleedings after increasing the dose to 24 U/kg weekly (in two divided doses). It is suggested that prophylactic treatment of haemophilia B should start with a dose of 18 U/kg weekly which, after a period of observation, should be adjusted to individual requirements. Except for slightly increased GOT and GPT levels in two patients there were no side effects. The amount of concentrate required for prophylaxis was 5-fold that of the preceding year when only specific bleeding attacks had been treated.