„First-in-Class“: Mitapivat hilft bei Pyruvatkinasemangel

Der oral verfügbare Aktivator der Pyruvatkinase Mitapivat ist der erste als Arzneimittel verfügbare Vertreter dieser Wirkstoffklasse. In der doppelblinden, placebokontrollierten Studie überprüften Al-Samkari et al. die Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten, die nicht regelmäßig Erythrozytenkonzentrate erhielten.

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Article published online:
11 August 2022