Zusammenfassung
Prophylaxe kann bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A klinisch notwendig sein.
Ziel war es, die prophylaktische Faktor-VIII-Substitution bei erwachsenen Patienten mit
Hämophilie in Deutschland ökonomisch zu bewerten. Patienten, Methoden: Für die Analysen wurde ein Entscheidungsmodell erstellt: Zeithorizont ein Jahr; Perspektive
gesetzliche Krankenkassen; Referenzpatient (RP) und zwei Patientenprofile. Die Berech-nungen
basieren auf Daten aus einer struktu-rierten Literatursuche, -analyse und einer Pharmakovigilanzstudie
mit Patienten zu Therapiewechsel On-demand/Prophylaxe (OD/Proph). Ergebnisse: RP: 45 Jahre, 20 Blutungen p.a. OD, 16 vermiedene Blutungen mit 8,5 I.U./kg/d Proph,
Zusatzkosten 141 113 Euro p.a.; Profil 1: 50 Jahre, 55 Blutungen p.a. OD, Faktorverbrauch
pro Blutung 20 I.U./kg höher als bei R P, 39 vermiedene Blutungen mit 8,5 I.U./kg/d
Proph, Zusatzkosten 19 134 Euro p.a.; Profil 2: 60 Jahre, 35 Blutungen p.a. OD, Faktorverbrauch
pro Blutung 40–80 I.U./kg höher als bei R P, 34 vermiedene Blutungen mit 11 I.U./kg/d
Proph, Einsparung 660 Euro p.a. Schlussfolgerung: In der indivi-duellen Situation kann eine prophylaktische Faktorsubstitution bei
erwachsenen Patienten auch ökonomisch sinnvoll sein. Um künftig diesen Effekt umfassend
zu bewerten, werden longitudinale Daten aus dem Versorgungsalltag inklusive klinischer
Outcomes, Lebensqua-lität und Adhärenz benötigt.
Summary
Prophylaxis in adults can be necessary and reasonable for clinical reasons. The aim
was to evaluate from an economic viewpoint prophylactic factor VIII substitution in
adult patients with haemophilia in Germany. Patients, methods: A decision model (time frame: one year; perspective: statutory health insurance;
reference patient (RP) and 2 patient profiles) was developed. Calculations are based
on data from a structured literature search and a pharmacovigilance study: therapy
switch ondemand/prophylaxis (OD/Proph). Results: RP: 45 years, 20 bleeds p.a. OD, 16 bleeds avoided with 8.5 I.U./kg/d Proph, additional
cost Euro 141 113 p.a.; profile 1: 50 years, 55 bleeds p.a. OD, factor consumption
per bleed 20 I.U./kg higher than R P, 39 bleeds avoided with 8.5 I.U./kg/d Proph,
additional cost Euro 19 134 p.a.; profile 2: 60 years, 35 bleeds p.a. OD, factor consumption
per bleed 40–80 I.U./ kg higher than R P, 34 bleeds avoided with 11 I.U./kg/d Proph,
cost reduction Euro 660 p.a. Conclusions: Prophylactic factor VIII substitution in adult haemophilia patients is depending
on the individual clinical situation not only clinically but also economically reasonable.
To evaluate this effects in the future comprehensively, longitudinal real-life data
from patient-centered care are needed including clinical outcomes, quality of life
and adherence.
Schlüsselwörter
Hämophilie A - Erwachsene - Prophylaxe - Wirt-schaftlichkeit
Keywords
Haemophilia A - adults - prophylaxis - economics
