Geburtshilfe Frauenheilkd 1999; 59(10): 483-487
DOI: 10.1055/s-1999-5975
ÜBERSICHT
Georg Thieme Verlag Stuttgart ·New York

Aspekte der statistischen Evaluation neuer Prognosefaktoren: Illustration bei Studien in der Onkologie

The Statistical Evaluation of Prognostic Factors in Oncology W. Sauerbrei,  M. Schumacher
  • Institut für Medizinische Biometrie und Medizinische Informatik, Universitätsklinikum Freiburg
Further Information

Publication History

Publication Date:
31 December 1999 (online)

Zusammenfassung

Prognostische Faktoren haben eine zentrale Bedeutung in der Forschung zum Verständnis der Tumorbiologie und bei der Therapiewahl. Trotzdem wird bei vielen Erkrankungen die Rolle von traditionellen und neuen prognostischen Faktoren sehr kontrovers diskutiert. Ein wichtiger Grund dafür ist die geringe Aussagekraft von Studien zu prognostischen Faktoren. Ursachen sind häufig der zu geringe Stichprobenumfang und die inadäquate statistische Analyse. Anhand von Studien zu prognostischen Faktoren bei Brustkrebs und bei gynäkologischen Tumoren illustrieren wir folgende statistische Aspekte: Patientenkollektiv und Stichprobengröße, Kategorisierung von Einflußgrößen und die Modellierung des funktionalen Zusammenhangs, simultane Untersuchung mehrerer Faktoren, Interaktionen und Subgruppen-Analyse, sowie die Beurteilung und Validierung von prognostischen Klassifikationsschemata.

Abstract

Prognostic factors have an important role in medical research and treatment. But for many diseases the role of traditional and new prognostic factors is controversial. Studies dealing with prognostic factors are often limited by small sample size and inadequate statistical analysis. Using studies of prognostic factors in breast cancer and other gynecologic malignancies as examples, we discuss briefly statistical issues such as study population and sample size, categorization and modelling of continuous factors, simultaneous consideration of multiple factors, interaction and subgroup analysis, and assessment of prognostic classification schemes.

Literatur

  • 1 Altman D G, Lausen B, Sauerbrei W, Schumacher M. Dangers of using “optimal” cutpoints in the evaluation of prognostic factors.  J Nat Cancer Inst. 1994;  86 829-835
  • 2 Balslev I, Axelsson C K, Zedeler K, Rasmussen B B, Carstensen B, Mouridsen H T. The Nottingham Prognostic Index applied to 9149 patients from the studies of the Danish Breast Cancer Cooperative Group (DBCG).  Breast Cancer Res Treat. 1994;  32 281-290
  • 3 Concato J, Feinstein A R, Holford R. The risk of determining risk with multivariable models.  Ann Intern Med. 1993;  118 201-210
  • 4 Galea M H, Blamey R W, Elston C E, Ellis I O. The Nottingham Prognostic Index in primary breast cancer.  Breast Cancer Res Treat. 1992;  22 207-219
  • 5 Haybittle J L, Blamey R W, Elston C W, et al.. A prognostic index in primary breast cancer.  Br J Cancer. 1982;  45 361-366
  • 6 Lausen B, Sauerbrei W, Schumacher M. Classification and regression trees (CART) used for the exploration of prognostic factors measured on different scales. In: Dirschedl P, Ostermann R (Hrsg) Computational Statistics. Heidelberg; Physika-Verlag 1994: 483-496
  • 7 McGuire W L. Breast cancer prognostic factors: evaluation guidelines.  J Nat Cancer Inst. 1991;  83 154-155
  • 8 Pfisterer J, Kommoss F, Sauerbrei W, Renz H, du Bois A, Kiechle-Schwarz M, Pfleiderer A. Cellular DNA content and survival in advanced ovarian carcinoma.  Cancer. 1994;  74 2509-2515
  • 9 Royston P, Altman D G. Regression using fractional poynomials of continuous covariates: parsimonious parametric modelling (with discussion).  Appl Stat. 1994;  43 429-467
  • 10 Sauerbrei W. The use of resampling methods to simplify regression models in medical statistics.  Appl Stat. 1999;  48 313-329
  • 11 Sauerbrei W, Blettner M, Schumacher M. Bedeutung statistischer Prinzipien für die Auswertung und Interpretation von Beobachtungsstudien. In: Bundesamt für Umwelt, Naturschutz und Reaktorsicherheit (Hrsg.) Veröffentlichung der Strahlenschutzkommission Bd. 42: Methoden, Probleme und Ergebnisse der Epidemiologie. Urban und Fischer Verlag in press
  • 12 Sauerbrei W, Hübner K, Schmoor C, Schumacher M, for the German Breast Cancer Study Group. Validation of existing and development of new prognostic classification schemes in node negative breast cancer.  Breast Cancer Res Treat (Corrigendum 1998). 1997;  42/48 149-192
  • 13 Sauerbrei W, Royston P, Bojar H, Schmoor C, Schumacher M, and the German Breast Cancer Study Group (GBSG). Modelling the effects of standard prognostic factors in node positive breast cancer.  Br J Cancer. 1999;  79 1752-1760
  • 14 Simon R, Altman D G. Statistical aspects of prognostic factor studies in oncology.  Br J Cancer. 1994;  69 979-985
  • 15 Schmoor C, Sauerbrei W, Schumacher M. Sample size considerations for the evaluation of prognostic factors in survical analysis. Stat Med 1999 in press
  • 16 Schumacher M, Holländer N, Schwarzer G, Sauerbrei W. Prognostic Factor Studies. In: Crowley J (Hrsg) Handbook of Statistics in Clinical Oncology. 1999 in press
  • 17 Schwarzer G, Vach W, Schumacher M. On the misuses of artificial neural networks for prognostic and diagnostic classification in oncology. Stat Med 1999 in press
  • 18 Ulm K, Schmoor C, Sauerbrei W, Kemmler G, Aydemir Ü, Mueller B, Schumacher M. Strategien zur Auswertung einer Therapiestudie mit der Überlebenszeit als Zielkriterium.  Biometrie und Informatik in Medizin und Biologie. 1989;  20 171-205

Dr. W. Sauerbrei

Institut für Medizinische Biometrie und Medizinische Informatik Universitätsklinikum Freiburg

Stefan-Meier-Straße 26

D-79104 Freiburg

    >