Pragmatisches Studiendesign

Sehr geehrte Leserinnen und Leser, sehr geehrte Kolleginnen und Kollegen,

für den CME-Beitrag „Autoimmunhämolytische Anämien: Diagnose und Therapie“ konnten wir einen der renommiertesten Experten auf diesem Gebiet, Prof. Dr. A. Salama, Berlin, als Autor gewinnen. Das klinische Ausmaß der Hämolyse, assoziierte Grunderkrankungen sowie das Therapieansprechen bei Patienten mit einer autoimmunhämolytischen Anämie (AIHA) sind sehr heterogen. Ausreichend große klinische Studien zur Validierung von standardisierten, evidenzbasierten Therapieempfehlungen fehlen. Eine kürzlich publizierte, randomisierte, multizentrische Doppelblindstudie zur Behandlung der AIHA mit Rituximab konnte gerade 27 Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von einem Jahr einschließen (Michel M et al. A randomized and double-blind controlled trial evaluating the safety and efficacy of rituximab for warm auto-immune hemolytic anemia in adults [the RAIHA study]. Am J Hematol 2017; 92: 23 – 27). Nach allgemeiner Auffassung sind randomisierte Studien zur Therapie der AIHA schwierig zu implementieren (Go RS et al. How I treat autoimmune hemolytic anemia. Blood 2017; DOI: 10.1182/blood-2016-11-693689). Immunhämatologische Krankheitsbilder sind insgesamt selten und heterogen. Häufig findet sich daher kein kommerzieller Sponsor, der die Finanzierung einer Therapiestudie übernehmen würde. „Investigator Initiated Trials“ (IITs) gelten als kaum noch durchführbar und finanzierbar, da IITs denselben hohen regulatorischen Anforderungen unterliegen wie kommerzielle klinische Studien.