Behandlung, Impfstatus und COVID-19-Morbidität von Patienten mit Morbus Gaucher in Deutschland während der SARS-CoV2-Pandemie

Hintergrund M. Gaucher (Gaucher Disease, GD) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Speicherkrankheit, die auf einer Defizienz der lysosomalen ß-Glucocerebrosidase beruht und deren Prävalenz bei<1:50.000 liegt. Unbehandelt führt sie zu durch Ballonierung und Transformation von Makrophagen zu Hepatosplenomegalie, schweren Knochenveränderungen, erhöhter Tumorinzidenz sowie verkürzter Lebenserwartung. Zur Therapie sind 4 Präparate (Enzymersatztherapie, ERT: Imiglucerase, Velaglucerase; Substratreduktionstherapie, SRT: Eliglustat, Miglustat) zugelassen. Kontrolle und Therapie der Gaucher-Krankheit („Gaucher disease“ (GD)) während der COVID-19-Pandemie waren eine Herausforderung, die mit Veränderungen der Infusions- und Kontrollintervalle einherging.

Ziel Analyse der Behandlungsintensität, des Impfstatus und der der COVID-19-Mortalität von GD-Patienten März 2020 – August 2021.

Methode Eine Umfrage mit 22 Fragen zum GD-Management während der Pandemie wurde an 19 deutsche Gaucher-Zentren verschickt. Sie wurde durch 11/19 Zentren beantwortet, die 257 GD-Patienten (etwa ¾ der deutschen GD-Population) betreuen; 245 Patienten hatten GD Typ 1 und 12 Typ 3; 240 Patienten waren≥ 18 Jahre alt.

Ergebnisse Die Überwachungsintervalle wurden in 8/11 Zentren von einem Median von 9 auf 12 Monate verlängert. Die Enzymersatztherapie (ERT) wurde bei 4 Patienten auf Heiminfusionstherapie umgestellt und bei 6 Patienten durch eine orale Substratreduktionstherapie (SRT) ersetzt. Von März 2020-Oktober 2021 wurden keine schwerwiegenden Komplikationen dokumentiert. Es wurden vier SARS CoV-2-Infektionen gemeldet (1,6%). Zwei Infektionen verliefen asymptomatisch, zwei wiesen einen milden Verlauf auf; alle traten bei erwachsenen, nicht splenektomierten Patienten vom Typ 1 auf. Die Durchimpfungsrate bei erwachsenen GD-Patienten im August 2021 betrug 79,5% (95,3% mRNA-Impfstoffe). Schwerwiegende Impfkomplikationen wurden nicht gemeldet.

Schlussfolgerung Die COVID-19-Pandemie hat die Schwelle für die Umstellung von einer parenteralen praxis- oder krankenhausbasierten ERT auf eine Heimtherapie oder orale SRT gesenkt. Die Infektionsrate mit SARS-CoV 2 bei GD war niedrig und der Schweregrad gering. Die Impfraten waren bei GD-Patienten hoch. Eine erhöhte Suszeptibilität für Covid-19-Infektionen besteht bei GD offenbar nicht.

Publikationsverlauf

Artikel online veröffentlicht:
19. August 2022