Der neue rekombinante Faktor VIII (rFVIII) Turoctocog alfa (NovoEight®) ist seit Ende 2013 zur Behandlung und Prophylaxe der Hämophilie A zugelassen. Über
positive Erfahrung mit dem Präparat berichtete Dr. Georg Goldmann, Bonn. Am dortigen
Hämophiliezentrum wurden zwischen Mai 2014 und Januar 2015 15 Patienten mit Hämophilie
A (11 schwere Fälle mit FVIII: C ≤ 1 %) mit dem Präparat behandelt. Das entspricht
einer akkumulierten Beobachtungsdauer von 95 Monaten und einer Faktorausgabe von fast
2,4 Millionen I. E. Über den Zeitraum sei es bei einem Patienten zu einer traumatischen
Blutung und bei 3 Patienten zu spontanen Blutungen gekommen, so Goldmann. Unerwünschte
Ereignisse wurden nicht berichtet und keine Hemmkörperbildung beobachtet. Die Patienten
waren zufrieden mit dem Faktor-VIII-Präparat und beurteilten die Lagerfähigkeit bei
Raumtemperatur – bis 30° C für 6 Monate – als vorteilhaft.
Peri- und postoperativ: wirksam und sicher
Auch peri- und postoperativ ist Turoctocog alfa bei Hämophilie-Patienten wirksam und
sicher. Das zeigen chirurgische Substudien des Studienprogramms GuardianTM [2]. Bei 26 Patienten mit schwerer Hämophilie A im Alter zwischen 14 und 59 Jahren
wurden 17 kleine, vor allem zahnärztliche und 15 größere, vorwiegend orthopädische
Eingriffe vorgenommen. Alle Patienten waren vorbehandelt und ohne Hemmkörperbildung
in der Vorgeschichte. Nach präoperativer Aufsättigung erhielten sie perioperativ Turoctocog
alfa als Bolus-Injektion oder als kontinuierliche Infusion und postoperativ wieder
die Prophylaxe-Dosis. Die Eingriffsdauer reichte von 30 Minuten bis fast 3½ Stunden,
der Blutverlust von 5 ml (Zirkumzision) bis 1000 ml (totale Hüftgelenkendoprothese).
Bei den größeren Eingriffen lag der Verbrauch an rFVIII am Operationstag zwischen
27 I.E./kg und 153 I.E./kg, der Gesamtverbrauch bei 219 I.E./kg bis 1502 I.E./kg.
Bluttransfusionen wurden nur in 5 Fällen benötigt, davon 4 bei 2 Hüft-TEPs.
„Eine erfolgreiche hämostatische Response erreichten 100 % der Patienten“, erklärte
Dr. Brigitte Brand, Zürich. Es zeigten sich weder Hemmkörperbildung noch thromboembolische
Ereignisse oder postoperative Blutungskomplikationen. Zu unerwünschten Ereignissen
kam es bei 5 Patienten. Eine Substudie mit 7 Kindern mit schwerer Hämophilie A im
Alter zwischen 4 und 11 Jahren zeigte bei 9 kleineren Eingriffen ebenfalls eine zu
100 % erfolgreiche hämostatische Response [2]. Auch hier kam es zu keiner Hemmkörperbildung
oder sonstigen Sicherheitsbedenken, wie Prof. Christoph Male, Wien, berichtete.
Michael Koczorek, Bremen
Quelle: Symposium „Turoctocog alfa – Update“, 59. Jahrestagung der Gesellschaft für
Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) am 26. Februar 2015 in Düsseldorf. Veranstalter:
Novo Nordisk Pharma GmbH.
