Off-Label-Use bei Seltenen Erkrankungen (SE): Myasthenia gravis, Lambert-Eaton myasthenisches Syndrom und kongenitale myasthenische Syndrome

Zusammenfassung

Der Einsatz von Substanzen im Off-Label-Use ist weit verbreitet und mit einem erhöhten Risiko von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW) verbunden, zumal wenn die zugrunde liegende Evidenz gering ist. Dies gilt auch für die Behandlung seltener < 5/10 000) Erkrankungen mit verschiedenen myasthenen Syndromen. Die fachlichen Vorgaben für die Indikation eines Off-Label-Use sind in den spezifischen Leitlinien maßgeblich dargelegt, dabei sind die Regulationen des deutschen Gesundheitssystems zu beachten. Basis einer medikamentösen Langzeittherapie ist eine optimierte Standardtherapie, die auf dem Einsatz von Substanzen beruht, die in die Arzneimittel-Richtlinien aufgenommen sind. Die aktuellen Kriterien für die Indikation und die Überwachung eines Off-Label-Einsatzes werden dargestellt. Die Bewertung von besonderen Konstellationen, insbesondere die Therapieresistenz wird analysiert und praktische Hinweise für eine regulatorische Handhabung aufgezeigt. Derzeit führt eine Eskalation der medikamentösen Therapie immer zu einem Off-Label-Use, der als individueller Heilversuch der Begründung und eines persönlichen kontinuierlichen Monitorings bedarf.

Abstract

The off-label use of licensed drugs is widespread and the risk of adverse events is high, especially if the scientific evidence in support of its use is low. The treatment of rare diseases (< 5/10,000) therefore may increase the risk of an off-label use. The optimized standard treatment is based on the regulatory decisions of the Federal Joint Committee. The valid guidelines and the regulations of the German health system are discussed. The criteria for indication and monitoring off-label use are shown, especially focusing on the problem of refractory myasthenia gravis. Escalation of treatment results regularly in an off-label use that needs to be justified and monitored continuously. Some new aspects of the European regulations are discussed.

Schlüsselwörter

Off-Label-Use - Lambert-Eaton-Myasthenisches-Syndrom - kongenitale myasthenische Syndrome - therapierefraktäre Myasthenia gravis

Keywords

off-label use - Lambert-Eaton myasthenic syndrome - congenital myasthenic syndrome - refractory myasthenia gravis

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