Summary
Haemophilic arthropathy is often present in patients with severe haemophilia. New
studies demonstrate that only a small amount and a short exposure of blood in vitro
are able to induce an impairment of the joint cartilage. Free blood in the joint leads
to different mechanisms and includes cartilage and bone damage induced by a release
of macrophages and monocytes followed by activated cytokines and inflammatory processes.
Another mechanism is mediated by free iron resulting in synovitis and synovial hyperplasia
and a neoangiogenesis on the base of VEGF release is common. At worst, these processes
result in a complete picture of haemophilic arthropathy reducing quality of life.
Few studies are available about the influence of factor treatment regime, e. g. prophylaxis
or on-demand therapy, on the development of haemophilic arthropathy. However these
studies investigated in most cases children. Therefore, it is still impossible to
give recommendations for the right treatment in adult haemophilic patients because
data are still lacking. For that reason, we attempt to initiate the HemArthro-Project
to investigate the influence of treatment therapy on the development of arthropathy
in adult haemophilic patients. This study includes the investigation of functional
musculoskeletal parameters for the description of joint function in maximal 500 severe
haemophilic patients parted into two groups of treatment regime (prophylaxis vs. on-demand).
The investigators are seeking further assistance from the haemophilic treatment centers
for the support of this study.
Zusammenfassung
Patienten mit schwerer Hämophilie klagen häufig über eine hämophile Arthropathie.
Neue In-vitro-Studien belegen, dass nur eine geringe Menge an freiem Blut über einen
kurzen Zeitraum im Gelenk notwendig ist, um den Gelenkknorpel nachhaltig zu schädigen.
Freies Blut im Gelenk führt zu unterschiedlichen Reaktionen mit Zerstörung von Knorpel-
und Knochenstruktur durch Freisetzung von Makrophagen und Monozyten, folgender Zytokinfreisetzung
und weiteren inflammatorischen Prozessen. Eine eisenvermittelte Reaktion führt zur
Synovitis und Synoviahyperplasie und die Freisetzung von VEGF zur Neoangiogenese.
Diese Prozesse induzieren am Ende das Vollbild einer hämophilen Arthropathie mit deutlichen
Einschränkungen der Lebensqualität. Nur wenige Studien widmen sich dem Einfluss des
Behandlungskonzepts, prophylaktische bzw. On-demand-Therapie, auf die Entwicklung
der hämophilen Arthropathie. Dazu wurden in einem Großteil dieser Studien die Veränderungen
bei Kindern untersucht, womit klare Aussagen zur Beeinflussbarkeit bei erwachsenen
hämophilen Patienten unmöglich sind. Genau dieser Fragestel-lung soll das HämArthro-Projekt
nachgehen. Die Studie umfasst die Untersuchung von funktionellen Parametern des muskuloskeletalen
Apparates zur Beurteilung der Gelenk -situation bei maximal 500 Patienten mit schwerer
Hämophilie in zwei Untersuchungsgruppen (Prophylaxe und On-demand-Therapie). Die Studienleiter
werben für die Unterstützung dieser umfangreichen und wichtigen Studie durch die Hämophiliezentren
in Deutschland.
Keywords Arthropathy - prophylaxis - demand - joint
Schlüsselwörter Arthropathie - Prophylaxe - Bedarf - Gelenk
