Intravitreales Aflibercept zur Therapie von chorioidalen Neovaskularisationen in Patienten mit Pseudoxanthoma elasticum

Fragestellung:

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) ist eine seltene Multisystemerkrankung, welche zur Entwicklung chorioidaler Neovaskularisationen (CNV) am Augenhintergund prädisponiert. Diese treten typischerweise in mittlerem Alter auf und führen unbehandelt zu einem irreversiblen Visusverlust. Analog zur altersabhängigen Makuladegeneration können CNVs erfolgreich mittels intravitrealer VEGF-Hemmer behandelt werden. Ziel dieser Studie ist es, erstmals prospektiv die Wirksamkeit von intravitrealem Aflibercept bei der Behandlung einer PXE-assoziierten CNV zu untersuchen*.

Design:

Prospektive, monozentrische, nicht randomisierte Interventionsstudie über 12 Monate.

Abb. 1: Natürlicher Verlauf einer CNV bei Pseudoxanthoma elasticum.
Im Verlauf über 8 Jahre einer 50-jährigen Patientin mit Pseudoxanthoma elasticum ist es ohne Therapie am rechten Auge zu einer ausgedehnten Fibrosierung und einem Visusabfall auf Handbewegungen sowie am linken Auge zu einer Fibrosierung mit aktiver CNV und zentraler retinaler Blutung mit Visusabfall auf 0,5 gekommen.

Methodik:

Insgesamt sollen 20 Patienten mit PXE-assoziierter CNV zunächst mit einer intravitrealen Injektion von 2 mg Aflibercept behandelt werden. Weitere Injektionen erfolgen bei persistierender oder neuer CNV-Aktivität während monatlicher Kontrollen. Erhoben werden der beste korrigierte Visus, angiographische Befunde, die zentrale retinale Dicke mittels optischer Kohärenztomografie sowie die mittels Mikroperimetrie bestimmte retinale Sensitivität.

Abb. 2: Visusverlauf eines repräsentativen Patienten mit einer PXE-assoziierten CNV unter Therapie mit Aflibercept.
Unter Therapie mit 2mg Aflibercept intravitreal kommt es zu einem Anstieg des Visus von 85 auf 92 Buchstaben ETDRS.

Ergebnis:

Im Rahmen einer Zwischenauswertung konnten Daten von insgesamt 10 Patienten und einer Beobachtungszeit von 6 Monaten ausgewertet werden. Der beste korrigierte Visus verbesserter sich von initial 0,63 (74 ETDRS-Buchstaben) auf 0,8 (79 ETDRS-Buchstaben). Die mittlere Anzahl verabreichter Injektionen lag bei 3,9 ± 0,3 (± Standardabweichung). Die zentrale retinale Dicke nahm von initial 336 ± 87 µm auf 299 ± 71 µm ab. Die retinale Sensitivität war initial 18,7 ± 3,5 dB und nach 6 Monaten 19,5 ± 3,7 µm. Bisher konnte keine schwere Nebenwirkung beobachtet werden.

Schlussfolgerung:

Die Behandlung einer PXE-assoziierten CNV mittels intravitrealem Aflibercept ist wirksam und sicher. Sie stellt daher eine Behandlungsoption zur Verhinderung eines schweren Visusverlustes dar.

*Für dieses Anwendungsgebiet liegt keine Zulassung vor.