Zusammenfassung
Hintergrund und Fragestellung: Die Myasthenia gravis
(MG) ist eine medikamentös gut behandelbare neurologische
Autoimmunerkrankung mit einer Prävalenz von 60 – 150
pro einer Million. In der intensivmedizinischen Behandlung der myasthenen
Krise ist der Einsatz der therapeutischen Apherese, d. h.
Plasmaaustausch oder Immunadsorption zur Nutzung des raschen Therapieeffektes
etabliert, während die Notwendigkeit in der Dauerbehandlung
angezweifelt wird. Ziel dieser retrospektiven Kohorten-Studie war die
Erfassung der regelmäßig mit Immunadsorption behandelten
therapierefraktären Fälle in Deutschland, Charakterisierung
der Indikationsstellung und Beurteilung der Wirksamkeit.
Patienten und Methodik: Es wurden insgesamt 14
Patienten in Deutschland identifiziert, die regelmäßig
mit therapeutischer Apherese behandelt werden, 13 Patienten mit
Verfahren der Immunadsorption (10× L-Tryptophan-Adsorption, 2× epitopspezifische
Peptid-Adsorption, 1× Adsorption an polyklonale Schafantikörper
auf Sepharose) und 1 Patient mit Plasmaaustausch. Die mittlere Krankheitsdauer
bis zum Beginn der regelmäßigen Apheresebehandlung
betrug 7,8 Jahre. Die medikamentöse Therapie war in allen Fällen
ausgeschöpft.
Ergebnisse: Die durchschnittliche Dauer
der erfassten Apheresebehandlung betrug 6,4 Jahre mit einem mittleren
Behandlungsintervall von 1,1 Behandlungen pro Woche. Die Autoantikörper
gegen das Acetylcholinrezeptor-Protein konnten in der Regel um 50 – 60 % pro
Behandlung gesenkt werden. Unter Langzeitbehandlung wurde eine deutliche
Reduktion der Krankenhausaufenthalte um insgesamt ca. 60 % erreicht, verbunden
mit einer Reduktion der myasthenen Krisen um im Mittel 89 % pro
Jahr. Die Verträglichkeit war sehr gut. Schwere Behandlungskomplikationen
traten nicht auf.
Folgerung: Basierend auf diesen Daten
sollte bei der Behandlung der seltenen therapierefraktären
Myasthenia gravis der Einsatz der Immunadsorption integraler Bestandteil
der verfügbaren Therapieoptionen zur Stabilisierung der
neurologischen Rehabilitation sein. Diese Bewertung sollte auch
von Kostenträgern als gegenwärtig bestverfügbare
Evidenz patientengerecht gewürdigt werden.
Summary
Background and objective: Myasthenia gravis in the majority of
patients is a well treatable neurological autoimmune disorder with
a prevalence of 60 – 150 per million.
For the treatment of myasthenic crisis in the intensive care unit
the use of therapeutic apheresis, e. g. immunoadsorption
or plasma exchange, is well established due to its rapid therapeutic
effect, whereas the necessity in long term treatment is still questioned.
Aim of this retrospective cohort-study was the assessment of patients
with refractory myasthenia gravis in Germany treated by regular
immunoadsorption, the characterization of previous therapies and the
efficacy of long-term treatment.
Patient and methods: In total 14 patients (9 women, 5 men, mean
age: 40.5 years) were identified in Germany using regular therapeutic
apheresis. 13 were treated with different modes of immunoadsorption
(10¥ l-tryptophan-adsorption, 2¥ epitope-specific
adsorption, 1¥ polyclonal sheep antibody on sepharose) and
1 with plasma exchange. Mean duration of standard treatment of myasthenia
gravis before initiation of regular apheresis was 7.8 years.
Results: Average
duration of analyzed apheresis treatment was 6.4 years, with a mean
treatment-interval of 1.1 per week. Mean reduction rate of autoantibodies
against acetylcholin-receptor-protein was 50 – 60 % per
session. After initiation of immunoadsorption the mean time of hospitalisation
decreased significantly by app. 60 %. In particular
the number of myasthenic crises could be reduced by 89 % per
year. Tolerability of immunoadsorption was very good, no severe
adverse events occurred.
Conclusion: In conclusion, for the treatment of the subgroup
of myasthenia gravis patients becoming refractory to standard treatment
immunoadsorption should be regarded as integral part of the therapeutic
armamentarium to stabilize and optimize the state of neurologic
rehabilitation. This evaluation should be also carefully considered
by carriers of health care cost as currently best available evidence
to decide on appropriate treatment regimens for these rare patients.
Schlüsselwörter
Acetylcholinrezeptor-Antikörper - Immunadsorption - Therapeutische Apherese - Therapierefraktäre
Myasthenia gravis
Keywords
Acetylcholin-receptor-antibodies - immunoadsorption - therapeutic apheresis - refractory
Myasthenia gravis
