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Pädiatrie up2date 2023; 18(02): 98-100
DOI: 10.1055/a-2058-1277
DOI: 10.1055/a-2058-1277
Studienreferate
Efanesoctocog alfa für die schwere Hämophilie A

Die FDA bezeichnet die Behandlung mit Efanesoctocog alfa bei der schweren Hämophilie A als „Breakthrough“-Therapie. Besondere Vorteile gegenüber der Standardtherapie sind die lange Halbwertszeit und die Abkopplung vom Von-Willebrand-Faktor. Die XTEND-1-Studie, an der auch 25 Heranwachsende teilnahmen, belegt die hohe Effektivität: Als Bedarfsmedikation und prophylaktisch war Efanesoctocog alfa dem Standard deutlich überlegen.
Publikationsverlauf
Artikel online veröffentlicht:
07. Juni 2023
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