From Bench to Bedside: Herausforderungen in der Entwicklung von gentherapeutischen Ansätzen

Die Zulassung von voretigene neparvovec (Luxturna) zur Gentherapie von RPE65-assoziierten erblichen Netzhautdystrophien stellte 2017 einen Meilenstein in der Therapie von hereditären Netzhautdystrophien dar. Diese Genersatztherapie ist die erste zugelassene In-vivo-Gentherapie am Menschen und zugleich die erste potenziell kurative Therapie für eine Netzhautdystrophie.

Publication History

Article published online:
22 March 2022

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