Sichelzellanämie: Gentherapie reaktiviert HbF-Produktion

Der Sichelzellanämie liegt eine Mutation der β-Kette des Hämoglobins zugrunde, die zur Bildung des Sichelzell-Hämoglobins (HbS) führt, welches bei Sauerstoffmangel polymerisiert und zur Deformierung der Erythrozyten führt. Vasookklusive Krisen, eine chronische hämolytische Anämie und irreversible Organschäden sind die Folge. Ein US-Forscherteam hat eine Gentherapie entwickelt, die diesen Komplikationen möglicherweise vorbeugt.

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Article published online:
04 June 2021