Was ist neu?
Von der Pathogenese zu neuen therapeutischen Zielen Das adaptive Immunsystem scheint für die Pathogenese entscheidend. Insbesondere dürften
Autoantikörper, die das angeborene und adaptive Immunsystem regulieren, eine wesentliche
Rolle spielen.
Das frühe Erkennen von Organkomplikationen Schäden entstehen in den ersten 5 Jahren nach Beginn des Raynaud-Syndroms. Daher
ist ein kontinuierliches Screening auf Organschäden nötig; die frühe Zuweisung in
Zentren wird empfohlen. Bei Polymerase-III-Ak muss an ein paraneoplastisches Syndrom
gedacht werden. Die kardiale Beteiligung ist prognostisch wichtiger als zuvor vermutet.
Besseres Verstehen der Krankheitslast Die Systemische Sklerose (SSc) besitzt eine Vielzahl von wenig bekannten Symptomen
wie Inkontinenz, Juckreiz und beeinträchtigt in der Regel die Lebensqualität deutlich.
Die Letalität der Systemischen Sklerose D ie Mehrzahl der Patienten stirbt an der Erkrankung oder an deren Folgen, wobei neben
der Lungenfibrose und der pulmonalen arteriellen Hypertonie die kardiale Beteiligung
die knapp 10 %ige Sterblichkeit innerhalb von 2 Jahren verursacht. Durch frühes Erkennen
von ventrikulären Tachykardien kann der plötzliche Herztod verhindert werden.
Neues zur Therapie der Systemischen Sklerose Frühe und intensive Therapien und die Behandlung in Zentren sind nötig. Bei früher
diffuser SSc ist eine autologe Stammzelltransplantation zu erwägen. Eine Reihe Substanzen
befindet sich derzeit in Phase-III-Studien. Viele SSc-Patienten sind untertherapiert.
Abstract
This literature review summarizes the main findings in systemic sclerosis (SSc) made
in the last few years. Accordingly, the disease pathogenesis is mainly driven by the
adaptive immune system, which is proven by the effects of autologous stem cell transplantation.
Particularly, autoantibodies can activate both adaptive as well as innate immune cells
as identified for the anti-angiotensin receptor antibodies. In addition, major achievements
come from the early recognition of organ complications, which mainly appear in the
first years upon Raynaud`s phenomenon. This implicates screening for organ complications
such as for pulmonary arterial hypertension (PAH) or interstitial lung disease (ILD)
even without any clinical symptoms at the beginning. On the other hand, the presence
of anti-polymerase III antibodies indicates a risk or the presence of malignant diseases,
which should be identified. Several studies in the last years showed the high burden
of the disease, which is often underscored by physicians. Pain, depressions, fatigue,
and incontinence often determine quality of life and should be recognized and treated,
if possible. Systemic sclerosis is a disease with the highest disease-related mortality
among the rheumatic diseases. More than half of the SSc patients die from SSc manifestations
particularly from cardiac and lung involvement such as PAH and ILD. Ventricular tachycardias
should be recognized by Holter-ECG. Finally, intensive therapies such as autologous
stem cell transplantation or combination therapies seem to be most successful in SSc
as well as in SSc-related PAH. Currently, several studies are ongoing, which will
hopefully change the outcome and quality of life.
Schlüsselwörter autologe Stammzelltransplantation - PAH - interstitielle Lungenerkrankung - kardiale
Beteiligung
Key words autologous stem cell transplantation - PAH - ILD - cardiac involvement
