Die nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien – follow up - Klump, Hannes; Schäfer, Richard (Transfusionsmedizin, 2025)
Der sich rasant entwickelnde klinische Erfolg und die damit verbundene Kommerzialisierung der gen- und zellbasierten Therapien (GCT) machen es notwendig, nachhaltige Strukturen für eine effiziente Translation von Forschungsergebnissen auf- und auszubauen, um somit die Patientenversorgung mit GCT vollumfänglich in der Zukunft zu gewährleisten. Hierbei müssen auch Aspekte der allgemeinen Zugänglichkeit sowie der ökonomischen Verwertung der GCT berücksichtigt werden. Da Deutschland in diesem wichtigen Schlüsselbereich der Medizin der Zukunft international ins Hintertreffen zu geraten droht, wurde die „Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien“ ins Leben gerufen, die als Multi-Stakeholder Strategie im Auftrag des Bundesministeriums für Bildung und Forschung vom Berlin Institute of Health koordiniert und umgesetzt wird. Die hierbei erarbeiteten Empfehlungen wurden am 12. Juni 2024 der Bundesministerin für Bildung und Forschung, Frau Stark-Watzinger, im Rahmen eines Festakts im "Futurium" in Berlin übergeben und der Öffentlichkeit vorgestellt. Dieser Artikel fasst einige Aspekte dieser Initiative zusammen, die für die Transfusionsmedizin von besonderer Relevanz sind.
Keywords: Gentherapie; Zelltherapie; Nationale Strategie GCT; Translationslücke; Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)