Kinder mit Neuroblastom erhielten CAR-T-Zellen (Transfusionsmedizin, 2023)
Neuroblastome verursachen 11% aller pädiatrischen Tumortode und sind im rezidivierten/refraktären Stadium schwer behandelbar. Bei Versagen der Erstlinientherapie liegt das langfristige Überleben bei 5–10%. Bei der autologen CAR-T-Zelltherapie richten sich patienteneigene, gentechnisch veränderte T-Lymphozyten mit einem chimären Antigenrezeptor (CAR) gegen das Gangliosid GD2, das Neuroblastomzellen exprimieren. In der Phase-1/2-Studie profitierten Erkrankte mit Hochrisikokonstellation.