Anti-Thymozyten-Globulin Therapie bei schwerer aplastischer Anämie: eine Alternative zur Knochenmarkstransplantation

Abstract

Eight patients with severe aplastic anemia (SAA) and two patients with congenital hypoplastic anemia (CHA) were treated with absorbed samples of rabbit anti-thymocyte globulin (ATG) at a total dose of 50-75 mg/kg body weight intravenously over 5 days. Duration of the disease was 1-14 years. Median age of the ten patients was 11 (4-15) years. Four of the eight patients with SAA were responders and transfusion indepent for a follow up of 11 to 50 months. In two cases thrombocytopenia of about 100 000/mm³ is present. Four patients were non-responders three of them died in the meantime by the underlining disease. Two patients with CHA did not respond to ATG treatment.

The CFU-C level of all eight patients with SAA before treatment was severely decreased. In co-culture studies with normal bone marrow no growth inhibition of normal bone marrow could be demonstrated. Also 20 % patients serum did not inhibit normal bone marrow growth. The results are compared with data from literature and discussed in respect to alternative therapies.

Zusammenfassung

Acht Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) und zwei Patienten mit Morbus Blackfan Diamond (CHA) wurden mit absorbierten Anti-Thymozyten-Globulin behandelt. Die tägliche Dosis betrug 10-15 mg ATG pro Kilogramm Körpergewicht über 5 Tage. Die Anamnese der polytransfundierten Patienten reichte 1 bis 14 Jahre zurück. Das mittlere Lebensalter der 10 Patienten war 11 Jahre (4-15). Von den 8 Patienten mit SAA konnten 4 kurativ behandelt werden. Die Beobachtungszeit beträgt 11-50 Monate. Bei 2 Patienten existiert noch eine milde Thrombozytopenie mit Werten um 100 000/mm³. Vier Patienten mit SAA zeigten keinerlei Ansprechen, 3 dieser Patienten sind inzwischen an den Folgen der Grundkrankheit verstorben. Bei 2 CHA-Patienten zeigte sich keinerlei Ansprechen. Eine Untersuchung des determinierten myelopoetischen Stammzellgehaltes (CFU-C), der 8 Patienten mit SAA ergab extrem erniedrigte Werte. Ko-Kulturstudien mit normalem Knochenmark ergaben keine Hemmung des CFU-C-Wachstums normalen Markes durch das Knochenmark von Patienten mit SAA. Auch das Serum von Patienten mit SAA wirkte nicht inhibierend. Die Ergebnisse werden mit Daten aus der Literatur und alternativen Therapieprotokollen zur Behandlung der SAA verglichen.