Offene Therapiestudie zur Verträglichkeit von Riluzol bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Zusammenfassung

Der Glutamatfreisetzungsinhibitor Riluzol gilt bisher als einzig bekanntes, wirksames Therapeutikum zur Lebensverlängerung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS). Ziel der multinationalen, nicht kontrollierten, offenen Therapiestudie war es, einer größeren Zahl von ALS-Patienten Riluzol bis zur kommerziellen Zulassung zur Verfügung zu stellen sowie zusätzliche Daten zur Verträglichkeit von Riluzol zu erhalten. Methoden und Ergebnisse: Zwischen 1995 und 1997 wurden insgesamt 7916 ALS-Patienten in 39 Ländern im Mittel 202,1 Tage (7,2 Monate) mit Riluzol (100 mg/Tag) behandelt. Darunter waren 919 Patienten in 25 deutschen Zentren. Von diesen verstarben während des Studienverlaufs 162 Patienten (17,6%) an der Grunderkrankung. Am häufigsten wurden verminderte Lungenfunktion (7,3%), Nausea (7,1%) Asthenie (5,8%) Pneumonie (2,5%) und Abdominalschmerz (2,5%) als unerwünschtes Ereignis berichtet. Bei 16 Patienten (1,7%) wurde eine schwerwiegende, unerwünschte Arzneimittelwirkung im Zusammenhang mit der Studienmedikation gesehen. Hier wurden in erster Linie Leberenzymveränderungen (0,9%) beobachtet, die überwiegend in den ersten drei Behandlungsmonaten auftraten. Alle Leberenzymveränderungen waren reversibel und führten in keinem Fall zum Tode. Schlußfolgerung: Die Ergebnisse der Studie lassen Riluzol als gut verträglich erscheinen. Die beobachteten unerwünschten Ereignisse sind überwiegend auf Symptome der Grunderkrankung und nicht auf Riluzol zurückzuführen. Die Inzidenz aller unerwünschten Ereignisse liegt in dieser multinationalen Patientenpopulation im Vergleich zu Resultaten vorausgegangener Studien deutlich niedriger. Insgesamt unterscheidet sich das in den deutschen Zentren ermittelte Verträglichkeitsprofil von Riluzol nicht wesentlich vom internationalen Gesamtstudienergebnis.

Summary

The glutamate release inhibitor riluzole enjoys the reputation of being the only effective drug for prolonging life in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patients. The aim of this multinational, uncontrolled, open treatment study was to provide a large number of ALS patients with riluzole until it received marketing approval and to obtain additional data on the safety of riluzole. Methods and results: Between 1995 and 1997 a total of 7916 ALS patients in 39 countries were given 100 mg riluzole per day for a mean of 202.1 days (7.2 months). 919 of the patients were treated in 25 German centres. Of the 919 patients in Germany 162 (17.6%) died from the disease during the course of the study. The most frequent adverse events were reduced lung function (7.3%) nausea (7.1%), asthenia (5.8%), pneumonia (2.5%) and abdominal