Charakteristika valider Health-Outcomes-Modelle

Zusammenfassung

Health-Outcomes-Modelle sind Werkzeuge zur Generierung neuer Einsichten und Hilfen zur Entscheidungsfindung. Sie dienen immer einem bestimmten Zweck bzw. bestimmten Zwecken. Auch die Validität eines Modells lässt sich nur innerhalb dieses Rahmens beurteilen. Modelle setzen sich aus verschiedenen Komponenten zusammen: technische, medizinische, Struktur- und Wirtschaftlichkeitskomponenten. Eine wichtige technische Komponente moderner Health-Outcomes-Modelle ist der Zufallszahlengenerator, der die so genannte Monte-Carlo-Simulation steuert. Eine weitere wichtige technische Modellkomponente ist die statistische Beschreibung. In einem Modell müssen alle statistischen Verfahren offen gelegt werden, die in den herangezogenen Studien und im Modell selbst benutzt wurden, denn sie können das Ergebnis maßgeblich beeinflussen. Bei den medizinischen Komponenten geht es um die wesentlichen inhaltlichen Variablen einer Krankheitsbeschreibung, die ein Modell berücksichtigen soll. Dabei sind so genannte Dummy-Variablen zu vermeiden, die - gleich welche Ausprägung sie annehmen und gleich welche Berechnungen mit dem Modell erfolgen - das Ergebnis nicht verändern. Bei den Strukturkomponenten geht es darum, ob ein Modell eine logisch richtige Beschreibung der Erkrankung enthält. Zu den Wirtschaftlichkeitskomponenten gehören die direkten und die indirekten Kosten. Der Prozess der Validierung besteht zuerst aus einer internen und danach einer externen Validierung. Bei der internen Validierung wird geprüft, ob sich die für das Modell verwendeten Input-Daten im Modell reproduzieren lassen. Da für die Konstruktion komplexer Health-Outcomes-Modelle meist mehrere Datenquellen verwendet werden, durch die ein zum Teil stark divergierender Input in die Modelle gelangt, ergibt die Reproduktion im Modell keine identischen Input-Werte mehr, sondern eine mehr oder weniger große Abweichung. Die externe Validierung ist eine Überprüfung der Modellergebnisse mit Datensätzen, die nicht für die Modellkonstruktion verwendet wurden. Sie gilt heute als Goldstandard. Anpassungen eines Modells während der Validierung werden Kalibrierung genannt. Ein modernes Health-Outcomes-Modell kann für die Benutzer und Entscheidungsfinder nicht vollständig transparent sein, soll aber so dargestellt sein, dass sie ihm vertrauen und damit umgehen können.

Abstract

Health-outcomes models are tools to generate new insights and support decision-making. These tools are always developed for a given reason or given reasons. When validating models the reason of the development has always to be taken into account. Models consist of different components: technical, medical, structural and economic components. One important technical component in modern health-outcomes models is the random number generator, which drives the Monte-Carlo simulation. Another important technical part is the statistical description. Due to the fact that statistical methods used for model development could significantly influence the model results these methods have to be published. The main influence parameters to describe a disease are part of the medical component. For this component dummy-variables should be avoided, due to the fact that these variables have no influence on the results. The main question with structural components is whether these are describing the disease in the right way. Direct and indirect costs are related to the economic components. Validation is composed of an internal and an external validation. Internal validation is testing whether the input data for the model are reproducible by the model itself. Due to the fact that several data sources are often used for complex and sophisticated health-outcomes-models sometimes it is not possible to reproduce the identical input data which were used to develop the model. This could be one reason of deviations between simulated results and the values from the data source. To ensure that the model could also predict results of data, which were not used to build the model, the external validation is done. External validation is the gold standard for model validation. Adjustments during the validation process are called calibrations. If a state-of-the-art health-outcomes-model cannot be completely transparent for users it should be published and documented thoroughly for decision makers and experts so that its results can be trustworthy.

Schlüsselwörter

Krankheitsmodelle - Validierung - Monte-Carlo-Simulation - Health-Outcomes-Modell - Computersimulation

Key words

Disease model - validation - Monte-Carlo-Simulation - health-outcomes model - computer simulation

Literatur

• 1 Casciano R. et al . Krankheitsmodell am Beispiel Diabetes - das EAGLE-Modell.  Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement Supplement 2,. 2005;  10 64-69