Muskeldystrophie Duchenne: Deflazacort hat leichte Vorteile gegenüber Prednison

Glukokortikoide sind die einzige Therapie, für die eine Zunahme der Muskelkraft bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD) nachgewiesen ist. Sie ermöglichen eine längere unabhängige Fortbewegung, eine bessere Lungenfunktion, ein Hinauszögern der Kardiomyopathie und senken die Skoliose-Inzidenz. Bis vor wenigen Jahren war Prednison (PRED) die Standardtherapie. Inzwischen macht Deflazacort (DFZ) dem Standard Konkurrenz. In einer US-Studie konnte es Wirksamkeit und Sicherheit unter Beweis stellen.

In der doppelblinden Multicenterstudie wurden 196 Jungen zwischen 5 und 15 Jahren mit Duchenne randomisiert in vier Gruppen eingeteilt, die 12 Wochen lang DFZ 0,9 mg/kg/d, DFZ 1,2 mg/kg/d, PRED 0,75 mg/kg/d oder Placebo erhielten. Ab der 13. Woche wurden die Placebo-Patienten randomisiert einer der drei Verum-Gruppen zugeteilt – und die Therapie für alle 40 Wochen lang weitergeführt.