Klin Monbl Augenheilkd 2017; 234(01): 64-69
DOI: 10.1055/s-0042-121606
Klinische Studie
Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Die Behandlung periokulärer Basalzellkarzinome mit Vismodegib

Vismodegib Therapy for Periocular Basal Cell Carcinoma
M. Keserü
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
,
S. Green
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
,
S. Dulz
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
› Author Affiliations
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Publication History

eingereicht 09 November 2016

akzeptiert 14 November 2016

Publication Date:
30 January 2017 (online)

Zusammenfassung

Hintergrund Basalzellkarzinome (BCC) zählen zu den häufigsten periorbitalen Tumoren. Der Goldstandard der Behandlung ist eine histologisch gesicherte R0-Resektion des Tumors mit anschließender Rekonstruktion der periorbitalen Region. Bei weit fortgeschrittenen Befunden oder inoperablen Patienten sind alternative Therapiestrategien erforderlich. Seit der Zulassung von Vismodegib steht auch eine orale Therapie zur Behandlung des BCC zur Verfügung. Für den Einsatz bei periorbitalen BCC stehen jedoch noch wenige Daten zur Verfügung.

Patienten und Methoden In einer retrospektiven Studie wurden die Behandlungsdaten von insgesamt 4 Patienten mit periorbitalem BCC analysiert, die mit Vismodegib behandelt worden waren. Die Patienten waren zu Therapiebeginn im Mittel 87 Jahre alt. Die maximale Tumorgröße zu Behandlungsbeginn war im Mittel 22,0 mm.

Ergebnisse Das mediane Follow-up betrug 17 Monate. Die mediane Behandlungsdauer war 7,5 Monate. In 75 % konnte eine vollständige klinische Remission erreicht werden. In 25 % war eine zwischenzeitliche Größenstabilisierung erzielbar. Die häufigste beobachtete Nebenwirkung waren Muskelkrämpfe.

Schlussfolgerungen Vismodegib bietet eine effektive Behandlungsalternative für Patienten mit periorbitalen BCC, die aus verschiedenen Gründen nicht für eine operative Behandlung infrage kommen.

Abstract

Background Basal cell carcinoma (BCC) is the commonest periorbital tumour. Mohsʼ micrographic surgery and secondary reconstruction is the therapeutic gold standard for periorbital BCC. In cases of inoperability for any reason, therapeutic alternatives are needed. Since the approval of vismodegib, an orally administered, targeted BCC therapy is available. Nevertheless there is little information on the use of vismodegib for periorbital BCC.

Patients and Methods In a retrospective study, we analysed the data of 4 patients treated with vismodegib since 2014. The patientsʼ mean age before starting therapy was 87 years. The mean maximum tumour diameter was 22.0 mm.

Results The median follow-up was 17 months. The median treatment duration was 7.5 months. In 75 % of patients, complete clinical remission of BCC was achieved. In 25 % of patients, interim stabilisation of tumour growth was possible. The most common side effect of therapy was muscle spasm.

Conclusion Vismodegib is an effective treatment option for patients with periorbital BCC, in whom surgical treatment is not possible for any reason.

 
  • Literatur

  • 1 Cook BE, Bartley GB. Epidemiologic characteristics and clinical course of patients with malignant eyelid tumors in an incidence cohort in Olmsted County, Minnesota. Ophthalmology 1999; 106: 746-750
  • 2 Deprez M, Uffer S. Clinicopathological features of eyelid skin tumors. A retrospective study of 5504 cases and review of literature. Am J Dermatopathol 2009; 31: 256-262
  • 3 Cho M, Gordon L, Rembielak A. et al. Utility of radiotherapy for treatment of basal cell carcinoma: a review. Br J Dermatol 2014; 171: 968-973
  • 4 Pfeiffer P, Hansen O, Rose C. Systemic cytotoxic therapy of basal cell carcinoma: a review of the literature. Eur J Cancer 1990; 26: 73-77
  • 5 Wysong A, Aasi SZ, Tang JY. Update on metastatic basal cell carcinoma: a summary of published cases from 1981 through 2011. JAMA Dermatol 2013; 149: 615-616
  • 6 Lear JT. Oral hedgehog-pathway inhibitors for basal cell carcinoma. N Engl J Med 2012; 366: 2225-2226
  • 7 LoRusso PM, Rudin CM, Reddy JC. et al. Phase I trial of hedgehog pathway inhibitor vismodegib (GDC-0449) in patients with refractory, locally advanced or metastatic solid tumors. Clin Cancer Res 2011; 17: 2502-2511
  • 8 Evangelista M, Tian H, de Sauvage FJ. The hedgehog signaling pathway in cancer. Clin Cancer Res 2006; 12: 5924-5928
  • 9 Yauch RL, Gould SE, Scales SJ. et al. A paracrine requirement for hedgehog signalling in cancer. Nature 2008; 455: 406-410
  • 10 Sekulic A, Migden MR, Oro AE. et al. Efficacy and safety of vismodegib in advanced basal-cell carcinoma. N Engl J Med 2012; 366: 2171-2179
  • 11 Chang AL, Solomon JA, Hainsworth JD. et al. Expanded access study of patients with advanced basal cell carcinoma treated with the hedgehog pathway inhibitor, vismodegib. J Am Acad Dermatol 2014; 70: 60-69
  • 12 Yin VT, Pfeiffer ML, Esmaeli B. Targeted therapy for orbital and periocular basal cell carcinoma and squamous cell carcinoma. Ophthal Plast Reconstr Surg 2013; 29: 87-92
  • 13 Kahana A, Worden FP, Elner VM. Vismodegib for eye-threatening orbital basal cell carcinoma: a clinicopathologic report. JAMA Ophthalmol 2013; 131: 1364-1366
  • 14 Yin VT, Merritt H, Esmaeli B. Targeting EGFR and sonic hedgehog pathways for locally advanced eyelid and periocular carcinomas. World J Clin Cases 2014; 2: 432-438
  • 15 Gill HS, Moscato EE, Chang AL. et al. Vismodegib for periocular and orbital basal cell carcinoma. JAMA Ophthalmol 2013; 131: 1591-1594
  • 16 Demirci H, Worden F, Nelsen CC. et al. Efficacy of vismodegib (Erivedge) for basal cell carcinoma involving the orbit and periocular area. Ophthal Plast Reconstr Surg 2015; 31: 463-466
  • 17 Tang JY, Mackay-Wiggan JM, Aszterbaum M. et al. Inhibiting the hedgehog pathway in patients with the basal-cell nevus syndrome. N Engl J Med 2012; 366: 2180-2188