Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2012; 17(6): 283-290
DOI: 10.1055/s-0032-1313086
Originalarbeit
© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Benefit Assessment of Pharmaceutical Products – a Critical Appraisal of Applied Methods

Nutzenbewertung pharmazeutischer Produkte – eine kritische Analyse der angewandten Methoden
F. Porzsolt
1   Clinical Economics, Institute for History, Theory and Ethics in Medicine, University of Ulm
,
P. Braubach
1   Clinical Economics, Institute for History, Theory and Ethics in Medicine, University of Ulm
,
E. Huppertz
2   Consultant Health Economics & Research of Outcomes, Niedererbach
,
A. Mühlbacher
3   Health Economics and Medical Management, University of Applied Sciences, Neubrandenburg
,
T. Otto
4   Health Economics, Lilly Deutschland GmbH, Bad Homburg
,
D. Radic
5   Chair for Services Management, University of Leipzig
,
P. Schmidt
6   State Research University Higher School of Economics (HSE) International Laboratory for Socio-Cultural Research, Moscow
,
H.-N. Schulze-Solce
7   Consultant Health Politics, Bad Homburg
,
J. Clouth
4   Health Economics, Lilly Deutschland GmbH, Bad Homburg
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Publication History

Publication Date:
17 December 2012 (online)

Abstract

Scientists and politicians in all health care systems have not yet been able to agree on a uniformly accepted definition of the benefit of pharmaceutical products. Even if we cannot solve the problem we may contribute to understand it. To this end, we have compiled the methods used in various scientific disciplines to describe benefit and built a theoretical framework for these methods. The framework includes the aims, the subject matter measured, and the risks of a measurement as well as a possible sequence for the application of the methods as part of the benefit assessment. It includes six steps. Each of these steps contributes specific information to the benefit assessment. Because it is impossible to apply all of these steps and methods under real world conditions a sensible selection has to be made on which methods to consider or disregard. We assume that this selection depends on the selected objectives and the selection of objectives depends on values such as justice or utility. Consequently we propose to address as a first step the discussion about values before objectives can be defined and appropriate tools can be selected.

Zusammenfassung

Wissenschaftler und Politiker aller Gesundheitssysteme konnten noch keine allgemein akzeptierte Definition des Nutzens pharmazeutischer Produkte finden. Auch wenn wir das Problem nicht lösen können, könnten wir zu dessen Verständnis beitragen. Dazu haben wir die Methoden, die von verschiedenen wissenschaftlichen Disziplinen zur Beschreibung des Nutzens verwendet werden, zusammengestellt und für diese ein theoretisches Bezugssystem konstruiert. Dieses System beinhaltet die Ziele, die gemessenen Zielkriterien, die Risiken der Messung sowie als mögliche Konsequenz die Anwendung der Methoden als Teil der Nutzenbewertung. Jeder der sechs Schritte trägt spezifische Informationen zur Nutzenbewertung bei. Da die Anwendung aller dieser Schritte und Methoden unter Alltagsbedingungen nicht realisiert werden kann, ist eine sensible Auswahl der berücksichtigten Methoden zu treffen. Wir gehen davon aus, dass diese Auswahl von den gewählten Zielen und die Wahl der Ziele von Werten wie Gerechtigkeit und Nutzen abhängen. Deshalb schlagen wir vor, als ersten Schritt eine Diskussion über Werte zu führen, bevor die Ziele definiert und die angemessenen Instrumente ausgewählt werden.

 
  • References

  • 1 Bühner M. Einführung in die Test- und Fragebogenkonstruktion. Munich: Pearson Studium; 2004
  • 2 Porzsolt F, Pressel H, Maute-Stephan C et al. Appraisal of Healthcare: From Patient Value to Societal Benefit. J Publ Health 2010; 18: 297-302 DOI: 10.1007/s10389-009-0294-1..
  • 3 Varian HR. Grundzüge der Mikroökono­mik. 5th ed. Oldenburg: 2000
  • 4 Pindyck RS, Rubinfeld DL. Mikroökonomie. 6th ed. Munich: Pearson Studium; 2005
  • 5 Oberender P. Nutzen. In: Vahlens Großes Wirtschaftslexikon. Volume 3. 2nd ed. Munich: Verlag Franz Vahlen; 1994: 1541
  • 6 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Allgemeine Methoden zur Bewertung von Verhältnissen zwischen Nutzen und Kosten; Version 1.0 of 12.10.2009. https://www.iqwig.de/download/Methodik_fuer_die_Bewertung_von_Verhaeltnissen_zwischen_Kosten_und_Nutzen.pdf
  • 7 SGB V § 35b Bewertung des Nutzens und der Kosten von Arzneimitteln.
  • 8 Pearl J. Causality: Models, Reasoning, and Inference. Cambridge, New York, Melbourne, Madrid, Cape Town, Singapore, Sao Paulo, Dehli: Cambridge University Press; 2000: 135
  • 9 Fletcher HR, Fletcher SW, Wagner EH. Clinical Epidemiology. The Essentials. Baltimore: Williams & Wilkins; 1996
  • 10 Jagodzinski W. Pfadmodelle mit latenten Variablen: Eine Einführung in das allgemeine lineare Modell LISREL. In: van Koolwijk J, Wiecken-Mayser M, (Hrsg) Techniken der empirischen Sozialforschung: Band 8. Kausalanalyse. München: Oldenbourgh; 1986: 83
  • 11 Albert H. Konstruktion und Kritik, Aufsätze zur Philosophie des kritischen Rationalismus Hamburg. 1972 quoted from Raffée H. Grundprobleme der Betriebswirtschaftslehre UTB Vandenhoek Pullach bei München; 1974.
  • 12 Backhaus K, Erichson B, Plinke W et al. Multivariate Analysemethoden. Eine anwendungsorientierte Einführung. Springer: Heidelberg; 2006
  • 13 Green PE, Srinivasan V. Conjoint-Analysis in Marketing. J Marketing 1990; 54: 3-19
  • 14 Porzsolt F, Clouth J, Deutschmann M et al. Preferences of diabetes patients and physicians: A feasibility study to identify the key indicators for appraisal of health care values. Health Qual Life Outcomes 2010; 8: 125
  • 15 Train KE. Discrete Choice Methods with Simulation. 2nd ed. New York: Cambridge University Press; 2009
  • 16 Cameron AC, Trivedi PK. Microeconometrics: Methods and Applications. New York: Cambridge University Press; 2005
  • 17 Johal S, Williams H. Decision-making tools for medical device development. 2007: 21 http://www.nottingham.ac.uk/match/Publications/johal_ABHI_focus_magazine_march_2007.pdf Accessed: 3.1.2010.
  • 18 Hummel JM, Omta SWF, van Rossum W et al. The analytic hierarchy process: an effective tool for a strategic decision of a multidisciplinary research centre. In Hummel JM: Supporting medical technology development with the analytic hierarchy process. PhD thesis. University of Groningen, Medical Science Faculty. 2001 http://dissertations.ub.rug.nl/faculties/medicine/2001/j.m.hummel/Hatcher1994:268 Accessed: 3.1.2010.
  • 19 Sloane EB, Liberatore MJ, Nydick RL. Medical decision support using the Analytic Hierarchy Process. J Healthc Info Manag 2002; 16 (04) 38-43
  • 20 Hatcher M. Voting and Priorities in Health Care Decision Making, Portrayed Through a Group Decision Support System, Using Analytic Hierarchy Process. J Med Syst 1994; 18 (05) 267-285
  • 21 Saaty TL. Axiomatic foundations of the analytic hierarchy process. Management Sci 1986; 32: 841-855
  • 22 Dolan JG, Isselhardt Jr BJ, Cappuccio JD. The analytic hierarchy process in medical decision making: a tutorial. Med Decis Making 1989; 9 (01) 40-50
  • 23 Lütters H. Online-Marktforschung. Eine Positionsbestimmung im Methodenkanon der Marktforschung unter Einsatz eines webbasierten Analytic Hierarchy Process (webAHP). Wiesbaden: Deutscher Universitäts-Verlag; 2004: 228
  • 24 Albert H. Traktat über kritische Vernunft. Tübingen: Verlag Mohr (Siebeck); 1968
  • 25 Benson K, Hartz AJ. A Comparison of Observational Studies and Randomized, Controlled Trials. N Engl J Med 2000; 342: 1878-1886
  • 26 Concato J, Shah N, Horwitz RI. Randomized, controlled trials, observational studies, and the hierarchy of research designs. N Engl J Med 2000; 342: 1887-1892
  • 27 Peppercorn JM, Weeks JC, Cook EF et al. Comparison of outcomes in cancer patients treated within and outside clinical trials: conceptual framework and structured review. Lancet 2004; 363: 263-270
  • 28 MacLehose RR, Reeves BC, Harvey IM et al. A systematic review of comparisons of effect sizes derived from randomised and non-randomised studies. Health Technol Assess 2000; 4: 1-154
  • 29 Lipsey MW, Wilson DB. Practical Meta-Analysis. London: Sage; 2001
  • 30 Porzsolt F. Evidence Level Ia – ist die Königin der wissenschaftlichen Evidenz so attraktiv wie ihr Ruf?. Zentralbl Chir 2008; 133: 46-50
  • 31 Bollen KB. Structural Equations with Latent Variables. New York: J. Wiley; 1989
  • 32 Rosenbaum PR, Rubin DB. The central role of the propensity score in observational studies for causal effects. Biometrika 1983; 70: 41-55
  • 33 Imbens GW. The Role of the Propensity Score in Estimating Dose-Response Functions. Biometrika 2000; 87: 706-710
  • 34 Strohhecker J. System- und objektorientierte Simulation betriebswirtschaftlicher Entscheidungen. Berlin: Duncker & Humboldt; 1998
  • 35 Clouth J, Knoll S, Eichmann F. Evaluating Health Care using System Dynamics Modelling – a Case Study in Schizophrenia [Dynamische Systemmodellierung im Gesundheitswesen – eine Fallstudie am Beispiel Schizophrenie]. Gesundheitsökon Qualitätsmanage 2010; 15: 302-310
  • 36 Schöffski O, Graf v d Schulenburg JM. Gesundheitsökonomische Evaluationen. 3rd ed. Heidelberg: Springer; 2007
  • 37 Schwartz FW, Busse R. Denken in Zusammenhängen. Gesundheitssystemforschung. In: Schwartz FW, Abelin T, Walter U, (Hrsg) Das Public Health Buch. Gesundheit fördern – Krankheit verhindern. München: Urban & Fischer; 2003: 518-545
  • 38 McCutcheon AL. Latent Class Analysis. London: Sage; 1987
  • 39 Skrondal A, Rabe-Hesketh S. Generalized Latent Variable Modeling. London: Chapman and Hall; 2004
  • 40 Dörner D. Problemlösen als Informationsverarbeitung. 2nd ed. Stuttgart, Berlin, Cologne, Mainz: Kohlhammer; 1979