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Klin Padiatr 2009; 221(7): 425-429
DOI: 10.1055/s-0029-1234130
Original Article

© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Experience with Mycophenolate Mofetil as Maintenance Therapy in five Pediatric Patients with Severe Systemic Lupus Erythematosus

Erfahrungen mit Mycophenolatmofetil als Erhaltungstherapie bei fünf Kindern mit schwerem systemischem Lupus erythematodesK. Dittrich1 , S. Ross1 , K. Benz1 , K. Amann2 , J. Dötsch1
  • 1Department of Pediatric Nephrology, University of Erlangen-Nürnberg, Germany
  • 2Department of Nephropathology, University of Erlangen-Nürnberg, Germany
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Publication Date:
10 December 2009 (online)

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Abstract

Maintenance therapy of severe pediatric systemic lupus erythematosus (SLE) usually consists of azathioprine and prednisone [4]. In adult SLE patients mycophenolate mofetil (MMF) is successfully used, superiority to azathioprine has not been shown yet. We hypothesized that a maintenance therapy with MMF is able to decrease disease activity as well as the dose of glucocorticoid needed in children and adolescents with SLE. Five girls with a mean age of 13.9 (range 12–15) years were treated with 1.2±0.20 g/m2 MMF daily on individual medical decision. Three patients had severe renal (WHO IV) and one severe cerebral involvement. Three patients with frequent flares on azathioprine maintenance therapy were switched to MMF, two patients with severe renal and cerebral manifestation received MMF additionally after induction therapy. Flares, steroid dosage, and disease activity (SLEDAI) were monthly registered in all patients. The number of flares decreased from 1.28 to 0.25 episodes per patient year during a mean follow-up period of 39 (range 36–42) months after MMF initiation. In parallel prednisone dose could be reduced from 10.80±5.25 to 3.25+1.18 mg/d (p<0.01). SLEDAI score dropped from 15.20±2.8 before MMF to 3.60± 0.9 at the last visit under MMF (p<0.001). No severe adverse event occurred. In our cohort of five pediatric patients MMF was effective and safe for maintenance therapy of SLE over a period of 3.5 years. MMF seems to be successful in preventing flares even in adolescents having unfavorable course on azathioprine treatment before. This observation should be confirmed by a randomized multicenter clinical trial.

Zusammenfassung

Die Erhaltungstherapie bei schwerem pädiatrischem systemischem Lupus erythematodes (SLE) besteht in der Regel aus Azathioprin und Prednison [4]. Erwachsene SLE-Patienten werden mit Mycofenolatmofetil (MMF) erfolgreich behandelt; ob dies wirksamer ist als Azathioprin konnte noch nicht gezeigt werden. Wir untersuchten, ob der Einsatz von MMF bei Kindern und Jugendlichen mit SLE zu einer Reduktion von Krankheitsaktivität und Glukokortikoidbedarf führt. Fünf Mädchen zwischen 12 und 15 Jahren wurden im Rahmen eines individuellen Heilversuchs mit 1,2±0,20 g/m2 MMF täglich behandelt. Drei Patientinnen hatten schwere Nierenbeteiligung (WHO IV) und eine Patientin zerebrale Beteiligung. Bei drei Patientinnen mit häufigen Schüben unter Azathioprin wurde auf MMF gewechselt, zwei Patientinnen erhielten MMF sofort nach der Induktion. Die Schübe, die tägliche Steroiddosis und die Krankheitsaktivität (SLEDAI) wurden monatlich erfasst. Die Anzahl von Rückfällen ging unter MMF-Gabe während einer mittleren Nachverfolgungszeit von 39 (Spanne 36–42) Monaten von 1,28 auf 0,25 Episoden pro Jahr zurück. Gleichzeitig konnte die tägliche Prednisondosis von 10,80±5,25 auf 3,25+1,18 mg/d (p<0,05) reduziert werden. Der SLEDAI-Score ging von 15,20±2,8 vor MMF auf 3,60±0,9 bei der letzten Vorstellung unter MMF zurück (p<0,001). Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse beobachtet. In unserer Kohorte war MMF wirksam und sicher zur Erhaltungstherapie eines SLE über 3,5 Jahre. In der Rezidivvermeidung scheint MMF sogar bei den Kindern hilfreich zu sein, die zuvor unter Azathioprin einen ungünstigen Verlauf zeigten. Diese Beobachtungen müssen im Rahmen einer multizentrischen, randomisierten klinischen Studie bestätigt werden.

Key words

systemic lupus erythematosus - glucocorticoids - azathioprine - mycophenolate mofetil

Schlüsselwörter

systemischer Lupus erythematodes - Glukokortikoide - Azathioprin - Mycophenolatmofetil

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Correspondence

Katalin DittrichMD 

Department of Pediatric Nephrology

Children and Adolescent Hospital

University of Erlangen-Nürnberg

Loschgestr. 15

91054 Erlangen

Germany

Phone: +49/9131/85 39060

Fax: +49/9131/85 36097

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