Therapeutische Möglichkeiten bei progressiver Muskeldystrophie^*

Zusammenfassung

Es wird über Möglichkeiten zur Behandlung der progressiven Muskeldystrophie mit einem ATP-haltigen Nucleotid-Nucleosid-Gemisch und Vitamin E berichtet. Die Grundlagen dieser Therapieversuche beruhen auf der Annahme einer Substrat- und Fermentinsuffizienz, bzw. einer Enzymopathie. Die erzielbaren klinischen, auch biochemisch zu objektivierenden Besserungen sind allerdings noch bescheiden, typenabhängig, ungesetzmäßig und durch bereits vorhandene irreparable Muskelschäden begrenzt. Bei manchen Patienten bleibt das muskeldystrophische Leiden von vornherein therapeutisch unbeeinflußbar. Größte Bedeutung für den Erfolg solcher Behandlungsversuche hat die Frühdiagnose, sie kann oft schon, wie z. B. beim Typ Duchenne, in präklinischen Stadien gestellt werden. Die Therapie mit Corticosteroiden oder eiweißanabolen Steroiden und Digitoxin ist wegen ernster Nebenwirkungen und der Gefahr akuter Verschlechterungen abzulehnen. In jedem Falle, im einzelnen wie im Hinblick auf große Richtlinien, müssen die Vor- und Nachteile unserer derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten abgewogen, Fehler vermieden und vor allem die Bemühungen um bessere, sicheren Erfolg versprechende therapeutische Maßnahmen fortgesetzt werden. Dringliches Anliegen ist zugleich die Lösung der (hier nicht besprochenen) Probleme und Aufgaben, die in sozialmedizinischer Hinsicht mit der jeweiligen Krankheitssituation verbunden sind.

Summary

Treatment of progressive muscular dystrophy with ATP-containing nucleotide-nucleoside mixtures and Vitamin E is reported. The rationale of this method is the hypothesis of a substrate and enzyme insufficiency. However, clinical results, which may also be objectified biochemically, are so far only limited. They depend on the type of illness, occur irregularly and are limited by previously present irreparable muscle damage. In many patients muscular dystrophy will be completely resistant to treatment. Early diagnosis, however, is of great importance in most potentially treatable cases, for example in the Duchenne type, if possible in the pre-clinical state. Treatment with corticosteroids or anabolic steroids and digitoxin is not recommended because of the serious side-effects and the dangers of acute deterioration. But the advantages and disadvantages of presently available therapeutic methods must be balanced in each case.

Resumen

Las posibilidades terapéuticas en la distrofia muscular progresiva

Se informa sobre las posibilidades de tratamiento de la distrofia muscular progresiva con una mezcla de vitamina E y nucleótidos-nucleósidos ricos en ATP. La justificación de estos ensayos terapéuticos estriba en la suposición de una insuficiencia de sustrato y fermentos, es decir, de una enzimopatía. Las mejorías clínicas alcanzables, objetivables también bioquímicamente, son sin embargo limitadas, irregulares, variables y condicionadas por las lesiones musculares irreparables ya existentes. La enfermedad muscular de algunos pacientes resulta ininfluenciable terapéuticamente. El diagnóstico precoz reviste extraordinaria importancia para el resultado de tales terapéuticas, pudiéndose hacer incluso en el estadio preclínico, como en el tipo Duchene. Debe rechazarse, debido a sus graves acciones secundarias y por el peligro de empeoramientos agudos, el tratamiento con corticosteroides u hormonas anabólicas y digitoxina. En todo caso, tanto en lo individual como en el establecimiento de normas generales de tratamiento, deben sopesarse las ventajas e inconvenientes de las diferentes posibilidades terapéuticas, deben evitarse los errores y proseguir la búsqueda de soluciones mejores, seguras. Constituye asimismo una tarea urgente la solución de los problemas, no discutidos aquí, que plantea en el aspecto médico-social cada estadio de la enfermedad.