Abstract
Background: Treatment of stage V nephroblastoma is less established and more complex than in
unilateral nephroblastoma.
Methods: Retrospective analysis of 121 consecutive patients with stage V nephroblastoma registered
from January 1989 to May 2005. Registration, prospective data collection and treatment
were carried out within the framework of 3 consecutive SIOP/GPOH-nephroblastoma-trials.
Results: 19 patients had metastasis and 29 syndromes at diagnosis. 13 patients had been pretreated
for bilateral nephroblastomatosis. 1 patient was not treated and 17 patients had upfront
surgery. Preoperative treatment duration ranged from 1–12 weeks (n=103). 1–3 preoperative
treatment-cycles resulted in average tumor-volume-reduction of 45%. 1 patient underwent
bilateral nephrectomy. 52% of the patients had 2 functioning kidneys after the end
of treatment. 20 patients had died after mean follow-up of 8.6 years. 5y-Progression-Free
(PFS) and Overall-Survival (OS) were excellent for patients having a localized disease
without pretreatment for nephroblastomatosis (5yPFS/OS: 80±4%/93±3%). Metastasis at
diagnosis (51±12%/56±12%; p=0.003) and pretreatment for nephroblastomatosis (37±14%/67±13%;
p<0.001) were associated with significantly poorer outcome. Cox-regression analysis
revealed an independent influence of pretreatment for nephroblastomatosis, metastasis
and syndromes on PFS. The latter 2 as well as anaplasia and age (<2 years or >3 years)
had an independent influence on OS.
Conclusions: Pretreatment for nephroblastomatosis, metastasis and syndromes are independent risk
factors. 1–3 preoperative treatment-cycles are sufficient to achieve save nephron-sparing-surgery
in most patients.
Zusammenfassung
Hintergrund: Die Behandlung von Patienten mit einem Stadium V Nephroblastom ist komplexer und
variabler als bei Patienten mit unilateralem Nephroblastom.
Methoden: Retrospektive Analyse von 121 Patienten mit einem Stadium V Nephroblastom, die von
Januar 1989 bis Mai 2005 im Rahmen dreier aufeinander folgenden SIOP/GPOH Studien
registriert und behandelt wurden.
Resultate: 19 Patienten hatten Metastasen, 29 Patienten ein komplexes Syndrom bei Diagnose.
13 Patienten waren bereits wegen einer Nephroblastomatose behandelt worden. 17 Patienten
wurden primär operiert. 1 Patient erhielt keine Behandlung. Die präoperative Behandlung
von 103 Patienten dauerte 1–12 Wochen, entsprechend 1–3 präoperativen Zyklen. Es wurde
eine Volumenreduktion von Ø 45% erzielt. 52% der Patienten hatte nach Operation 2
funktionierende Nieren, nur ein Patient erhielt eine bilaterale Nephrektomie. Nach
einer Nachbeobachtungszeit von Ø 8,6 Jahren waren 20 Patienten verstorben. Patienten
mit einer lokalisierten Erkrankung ohne Vorbehandlung haben ein 5y-PFS und OS von
80±4% respektive 93±3%. Metastasen bei Diagnose (51±12%/56±12%; p=0,003) und Vorbehandlung
für eine Nephroblastomatose (37±14%/67±13%; p<0,001) gingen mit einem signifikant
schlechterem Überleben einher. In der COX-Regressions-Analyse zeigten Vorbehandlung,
Metastasen und Syndrome einen unabhängigen, signifikanten Einfluss auf das PFS. Die
beiden Letzteren sowie Anaplasie und Alter (<2 Jahre oder >3 Jahre) hatten einen unabhängigen
Einfluss auf das OS.
Schlussfolgerung: Vorbehandlung für Nephroblastomatose, Metastasen und Syndrome sind unabhängige Risikofaktoren.
1–3 präoperative Zyklen reichen in der Regel aus, um eine sichere, nierenerhaltende
Operation zu ermöglichen.
Key words
nephroblastoma - bilateral - stage V - SIOP - metastasis - stage IV
Schlüsselwörter
Nephroblastom - Bilateral - Stadium V - SIOP - Metastase - Stadium IV
