Hereditäres Angioödem: Langzeitprophylaxe mit Berotralstat wirksam und sicher

Menschen mit einem durch einen C1-Esterase-Inhibitor-Mangel verursachten hereditären Angioödem benötigen angesichts der unvorhersehbaren und potenziell tödlich verlaufenden Anfälle lebenslang eine medikamentöse Prophylaxe. Berotralstat, ein hoch selektiver Inhibitor von Plasma-Kallikrein, stellt diesbezüglich die einzige oral bioverfügbare Option dar. Die internationale ApeX-S-Studie prüfte die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit dieser Strategie.

Fazit

Die Langzeitbehandlung mit oralem Berotralstat wird von Menschen mit einem durch einen C1-Esterase-Inhibitor-Mangel verursachten hereditären Angioödem gut vertragen, schlussfolgern die Forschenden. Sie beuge zudem dauerhaft Angioödem-Anfällen vor und verbessere die Lebensqualität der Betroffenen in klinisch relevantem Ausmaß. Die Mehrzahl der therapiebedingten unerwünschten Ereignisse ist leichter oder mäßiger Natur und neue Sicherheitssignale ergaben sich nicht, betonen sie.

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Article published online:
19 February 2026