Ernüchterndes Studienergebnis bei primärer mitochondrialer Myopathie

Primäre mitochondriale Myopathien (PMMs) sind genetische Erkrankungen mit einer beeinträchtigten mitochondrialen oxidativen Phosphorylierung. Es resultieren Einschränkungen der körperlichen Funktion und Leistungsfähigkeit sowie der Lebensqualität. Frühe klinische Studien gaben Hinweise auf eine Wirksamkeit von Elamipretid, die in einer Phase-III-Studie überprüft werden sollten.

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Artikel online veröffentlicht:
11. Dezember 2023