Kosteneffektivität von Nusinersen bei der spinalen Muskelatrophie

Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ I tritt innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf, verläuft rasch progredient und die Betroffenen versterben meistens innerhalb der ersten 2 Lebensjahre. Mit Nusinersen steht mittlerweile ein wirksamer Arzneistoff zur Verfügung, der die motorische Funktion verbessert und das Sterberisiko senkt. Ein US-Forscherteam beschäftigte sich nun mit der Frage der Kosteneffektivität dieser Behandlungsoption.

Fazit

Was die Behandlung einer seltenen Erkrankung wie der SMA kosten darf, ist für eine Gesellschaft eine ethisch schwierige Frage. Die vorliegende Analyse, so das Fazit der Arbeitsgruppe, lässt darauf schließen, dass ein universelles Neugeborenenscreening auf SMA im Vergleich zur Nusinersen-Behandlung allein die geschätzte ICER reduziert. Um die ökonomischen Belastungen genauer eingrenzen zu können, sei eine kontinuierliche Nachbeobachtung der mit Nusinersen behandelten Kinder wichtig.

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Article published online:
20 May 2021