Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist ein lebensbedrohliches Krankheitsbild
mit unter anderem Hämaturie, hämolytischer Anämie und Thrombophilie. Eine Komplement-C5-Inhibition
gilt als Standardtherapie bei signifikanten klinischen Symptomen. Eine notwendige
anhaltende und vollständige Suppression der Endstrecke der Komplementkaskade und die
hohen C5-Serumkonzentrationen ergaben bislang lediglich intravenöse Therapieoptionen.
