Zusammenfassung
Hintergrund Präzisionsmedizin will die richtige Medikation zur richtigen Zeit an den richtigen
Patienten bringen, basierend auf dem molekularen Profil des jeweiligen individuellen
Tumors. Trotz dieses großartigen Versprechens ist die Umsetzung in die klinische Praxis
sehr ernüchternd.
Material und Methodik Im Rahmen eines Präzisionsmedizinprogramms in einem kommunalen Krankenhaus der Maximalversorgung
wurden insgesamt 11 Patienten/Patientinnen (9 mit gynäkologischen Tumoren und 2 mit
gastrointestinalen Karzinomen) mittels Hochdurchsatzsequenzierung und einer evidenzbasierten
Software analysiert. Sämtliche Patienten/-innen waren zum Zeitpunkt der Analyse bereits
multipel vorbehandelt und ohne Chance auf einen kurativen Therapieansatz.
Ergebnisse Im Vergleich zur bisherigen konventionellen Analyse konnte insgesamt in 8 Fällen
ein Zugewinn an Information festgestellt werden. In der jeweiligen Tumorkonferenz
wurden basierend auf der Software-gestützten Analyse insgesamt 6 Therapieempfehlungen
ausgesprochen, hiervon allerdings lediglich 1 zugelassene Medikation bzw. 5 off-label-use
Empfehlungen. Zwei Patientinnen sind an fulminant progredientem Tumorleiden verstorben,
ohne dass eine Empfehlung umgesetzt werden konnte. Bei 3 Patienten/-innen wurden keine
Hinweise auf spezifisch wirksame Medikamente gefunden.
Schlussfolgerungen Der personalisierte Zugang in der Tumortherapie ist im Rahmen der klinischen Routineversorgung
machbar, obwohl die meisten Therapieempfehlungen off-label sind in der jeweiligen
Indikation. Von Vorteil ist daher ein molekulares Tumorboard, in dem alle onkologischen
Disziplinen zusammen mit der Pathologie die Fälle besprechen und die Therapieentscheidung
gemeinsam tragen.
Abstract
Background Precision medicine promises to revolutionize healthcare by bringing the right medicine
to the right patient at the right time, precisely considering the unique genetic makeup
of the patient and, in the case of oncology, its tumor. Despite this great promise,
delivering precision medicine into daily clinical practice faces several obstacles.
Material and methods In the context of a precision medicine program in a large German community hospital,
9 gynecological and 2 gastrointestinal cancer cases were sequenced and analyzed using
a clinical precision medicine decision support software system. At the time of the
analysis, all patients had gone through multiple lines of treatment and could not
be cured any more.
Results In comparison to the traditional approach, the analysis yielded additional clinical
information for 8 cases. In the respective multidisciplinary tumor board, 6 specific
treatment recommendations were given in total based on the above-mentioned analyses.
The majority of the recommendations (5 out of 6) were off-label use medications. Two
patients died without recommendation due to rapid progressive disease. In 3 patients,
we found no evidence relevant for targeted therapies.
Conclusions The analysis shows that the automated evidence-based analysis of NGS-based tumor
samples yielded clinically useful information, yet most recommendations were off-label.
It is therefore advantageous to discuss each case in a multidisciplinary molecular
tumor board, where oncologists and pathologists can share experiences and come to
joint treatment decisions.
Schlüsselwörter
Präzisionsmedizin - personalisierte Krebsmedizin - Tumortherapie - zielgerichtete
Therapie
Key words
Precision Medicine - personalized cancer medicine - cancer therapy - targeted therapy