Myelodysplastische Syndrome: Ein Überblick

Abstract

Myelodysplastic syndromes (MDS) are heterogeneous diseases with cytopenia in the peripheral blood, dysplasia of two or three cell lines, and a low leukemic blast count in the bone marrow and peripheral blood. The syndrome is rare in childhood (1 %-2 % of all acute leukemias). In the advanced subtypes of MDS with 5 % to 30 % of blasts the risk of progression into acute leukemia is high, especially in childhood. Cytogenetic abnormalities like monosomy 7 are typical for children with MDS, and probably are an unfavourable prognostic factor. The overall prognosis is almost the same as in adults, with a median survival time of 19 months. There are no well-established therapy strategies in MDS. Intensive chemotherapy may be beneficial, at least in children and young adults, but the decision when to start treatment is difficult. At present allogeneic bone marrow transplantation is the only curative therapy available for MDS.

Zusammenfassung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind heterogene Erkrankungen mit peripherer Zytopenie, Dysplasie von zwei oder drei Zellreihen und einem geringen Blastenanteil im Knochenmark und peripherem Blut. In der Pädiatrie ist das Krankheitsbild selten (1 %-2 % aller akuten Leukämien). Im Verlauf kommt es bei den fortgeschrittenen Formen der MDS mit Blastenanteilen zwischen 5 % und 30 %, besonders bei Kindern, fast immer zur Progression in eine akute Leukämie. Zytogenetische Veränderungen, wie Monosomie 7 sind typisch bei Kindern mit MDS und deuten wahrscheinlich auf eine ungünstige Prognose hin. Insgesamt ist die Prognose, ähnlich wie bei Erwachsenen, schlecht, mit einer medianen Überlebenszeit von 19 Monaten. Bisher gibt es keine etablierten Therapieformen, Zumindest bei Kindern und jüngeren Erwachsenen dürfte eine intensive Chemotherapie gerechtfertigt sein, wobei jedoch der Zeitpunkt des Therapiebeginns schwer anzugeben ist. Die allogene Knochenmarktransplantation stellt derzeit die einzige kurative Behandlung dar.