Therapie lebensbedrohlicher Blutungen bei Früh- und Neugeborenen mit rekombinantem aktivierten Faktor VII

Hintergrund: Die Gabe von rekombinantem aktivierten Faktor VII ist eine Therapie lebensbedrohlicher Blutungen welche ihre Wirksamkeit in RCT's bei Patienten mit kongenitaler und erworbener Hemmkörper Hämophilie gezeigt hat. Bei Erwachsenen nicht-hämophilien Patienten mit lebensbedrohlichen Blutungsereignissen ist Effektivität dieser Therapie in ersten Studien überprüft worden. In der Neonatologie liegen bisher nur Einzelfallberichte vor.

Prospektive Anwendungsbeobachtung: 6 Früh- und Neugeborene, welche mit rFVIIa (rFVIIa, Novoseven®, Novo Nordisk, Gentofte, Dänemark) behandelt wurden. Beurteilt wurden Effizienz (Blutstillung klinisch, Hb/HKT Verlauf), Transfusionsbedarf nach erfolgter Behandlung sowie das Auftreten von Nebenwirkungen, hierbei insbesondere das Auftreten von thrombo-embolischen Ereignissen.

Ergebnisse: Bei allen 6 Patienten mit lebensbedrohlichen Blutungen unterschiedlicher Ursache (perioperativ, Leberversagen, DIC) gelang es, die Blutung mit rFVIIa zu stillen. Dosierung: Initial Gabe von 100–200µg/kg rFVIIa bei nicht erfolgreicher Blutstillung Repitition mit 200µg/kg. Ein Patient verstarb 14 Tage nach der Behandlung im Multiorganversagen nach Massentransfusion. Bei keinem der Patienten konnten Thrombosen, Embolien oder cerebrale Infarkte nach der Gabe von rFVIIa nachgewiesen werden.

	Gestationsalter [Wochen]	Diagnose	Minimaler Hb vor rFVIIa Therapie [g/dl]	rFVIIa Dosis [µg/kg]	Therapieerfolg
1	27	GI Blutung nach NEC	6,1	200	Hämostase, verstorben
2	28	Lungenblutung bei ARDS, DIC bei Sepsis?	5,2	200	Hämostase, überlebt
3	28	Gefäßblutung bei PDA-Ligatur	12,4	100	Hämostase, überlebt
4	38	Blutung aus Cardiaeinriß	5,0	150	Hämostase, überlebt
5	35	Hemangiomatose	1,8	200	Hämostase, überlebt
6	37	Lungenblutung, Blutung aus Punktionsstellen bei Leberversagen	11,2	100	Hämostase, überlebt

Schlussfolgerung: Unsere Ergebnisse im Off Label Use von rFVIIa bei akuten Blutungskomplikationen bei Früh- und Neugeborenen erweitern die bislang publizierten Daten (acht Publikationen mit insgesamt 27 behandelten Neonaten). In dieser Fallserie zeigte sich rFVIIa als eine wirkungsvolle und nebenwirkungsarme Therapie mit der bei allen Patienten eine akut lebensbedrohliche Blutungssituation sicher und einfach beherrscht werden konnte. Bis Sicherheit und Effizienz von rFVIIa auch in dieser Indikation in randomisierten kontrollierten Studien überprüft worden sind, bleibt seine Anwendung jedoch auf Heilversuche bei lebensbedrohlichen Blutungsereignissen beschränkt.