Beschreibung von Versorgungsstandards, Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen und Therapieentscheidungen bei LUM/IVA-behandelten Patienten mit Mukoviszidose in Deutschland und Österreich: Zwischenanalyseergebnisse der nicht-interventionellen Studie DECIDE

Hintergrund DECIDE ist eine nicht-interventionelle Studie in Deutschland und Österreich mit retro- und prospektiver Datenerfassung zur Beschreibung der Versorgungsstandards und Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen, Erhebung von Therapieentscheidungen bei Kindern mit Cystischer Fibrose (CF), die im Alter von 2-11 Jahren eine Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) Therapie begannen. Dies ist die 2. Zwischenanalyse mit Daten der ersten 12 Monate unterLUM/IVA-Therapie bei Patienten im Alter zwischen 6 und 11 Jahren.

Methoden Laufende, multizentrische Studie mit geplantem prospektiven Beobachtungszeitraum von 60 Monaten. Die Zwischenanalyse betrachtet primär Daten aus 2019/2020. Änderung der CFTR Modulator (CFTRm)-Therapie, einschl. Therapieabbruch sind in der Studie erlaubt. Baseline ist definiert zum Zeitpunkt der LUM/IVA-Initiierung.

Ergebnisse 79 Kinder (n=25 [31,6%] männlich; mittleres [SD] Alter 8,6 [1,9] Jahre, mittlerer [SD] Body Mass Index z-score -0,50 [0,85] bei Baseline) wurden in die Zwischenanalyse einbezogen. 19 Kinder (24.1%) hatten Änderungen der LUM/IVA Therapie in den ersten 12 Monaten nach Therapiestart: 11 (13,9%) Dosiserhöhung, 2 (2,5%) -reduktion, 6 (7,6%) Unterbrechung (Dauer Median23,0 Tage; alle setzten Therapie fort). Fünf Kinder (6,3%) brachen LUM/IVA ab (3 erhielten einen anderen CFTRm, 2 verblieben danach ohne CFTRm). Ein Kind (1,3%) brach die Studienteilnahme ab (Umzug). Die symptomatische CF Therapie blieb stabil, Ergebnisse von Labor-/Funktionstests waren die häufigsten Gründe für Neuverordnungen (Mikrobiologie [17,7%], Lungenfunktionstests [3,8%], Labortests [1,3%]). Bei Baseline erhielten 20 Kinder (25,3%) antiinflammatorische Medikamente für obstruktive Atemwegserkrankungen (Kortikosteroide [25,3%], Leukotrienrezeptorantagonisten [1,3%]) und 63 (79,7%) erhielten Bronchodilatatoren (kurz- [69,6%], langwirksame [15,2%]). Während der 12-monatigen Zwischenanalyseperiode begannen 6 Kinder (7,6%) eine Therapie mit antiinflammatorischen Medikamenten für obstruktive Atemwegserkrankungen und 4 (5,1%) setzten eine solche ab; 5 Kinder (6.3%) begannen und 6 (7,6%) setzten Bronchodilatatoren ab.

Schlussfolgerungen In den ersten 12 Monaten nach LUM/IVA Initiierung wurde bei 24% der Kinder mindestens 1 Aspekt der LUM/IVA Therapie verändert, wobei Dosiserhöhung aufgrund von Alter die häufigste Änderung war. Die symptomatische CF Therapie blieb weitgehend stabil.

Sponsor: Vertex Pharmaceuticals Inc.; Daten wurden am DMT 2022 präsentiert

V-01e | PiBO, CLD und Grundlagen

8:30 – 10:00

SH 0.101

Publication History

Article published online:
09 March 2023