Duchenne-Muskeldystrophie: Ataluren bei Nonsensemutation

Etwa 10–15 % der Patienten mit einer Duchenne-Muskeldystrophie haben eine Nonsensemutation im Dystrophin-Gen. Als Folge entsteht nicht funktionsfähiges Dystrophin und es kommt zur Muskelschwäche. Der Wirkstoff Ataluren soll dem gezielt entgegenwirken, in dem die Mutation bei der Proteinbiosynthese „überlesen“ wird. In einer Phase-3-Studie wurde untersucht, inwieweit Ataluren die Gehfähigkeit der Patienten stabilisieren kann.