Messungen von rVWF – Vonicog alpha (Veyvondi) in gespikten humanen Plasmaproben - erste Ergebnisse einer multizentrischen Studie der ÖGLMKC und ÖQUASTA in Österreich

Derzeit wird eine multizentrische analytische Laborstudie der ÖGLMKC und ÖQUASTA in Österreich durchgeführt. Die Studie involviert 11 Zentren und untersucht das Testverhalten verschiedener neuer Gerinnungsfaktorenpräparate. Es soll der Einfluss von Testmethoden, Reagenzien und Analysatoren auf die Wiederfindung der Substanzen in gespikten Humanplasmen festgestellt werden. Die Studie evaluiert verschiedene modifizierte Gerinnungsfaktoren wie z.B. PEGylierte FVIII und FIX Präparate verschiedener Hersteller und erstmalig in einem derartigen Rundversuch überhaupt - das kürzlich zugelassene rekombinante VWF-Präparat Vonicog alpha (Veyvondi™, rVWF). Defiziente Plasmen werden von den Herstellern der Produkte mit diesen Produkten versetzt und an die teilnehmenden Labore mit Angaben zu den gepikten Faktorenkonzentrationen der Samples aber ohne weitere Angaben zu anderen Parametern gesendet, um in etwa die Situation eines Patienten in Substitutionstherapie zu simulieren.

Während zu manchen Gerinnungsfaktoren bereits vereinzelt, aber meist produktspezifisch ähnliche Studien publiziert wurden, stehen zum rVWF-Präparat bis dato keine systematisch erarbeiteten Ergebnisse zum Verhalten im klinischen Routinelabor zur Verfügung. Als erster Zwischenbericht zur Studie können Daten aus 6 von 11 Zentren vorgestellt werden. Es wurden 4 Konzentrationen in Dreifachwerten an 3 Tagen hintereinander gemessen und 10 Messungen in der Serie durchgeführt. Die Labore waren aufgefordert, die mit rVWF gespikten Plasmen mit allen im jeweiligen Labor routinemäßig verfügbaren von Willebrand Faktor-Tests zu untersuchen, darunter insbesondere VWF:Ag, VWF:Akt, VWF:RCo und VWF:CB (Collagen Binding).

Die am häufigsten verwendeten Teste waren die Bestimmungen von VWF:Ag und VWF:Akt. Die Wiederfindungen von rVWF mit VWF:Aktlagen tendenziell mehr als 20% über den gespikten Konzentrationen. Sowohl VWF:Ag- und VWF:RCo-Werte lagen innerhalb eines akzeptablen Streubereiches von +/- 20% und in manchen Laboren auch unter 10%. Zu den anderen Methoden liegen zu wenige Ergebnisse vor, um auch nur präliminäre Einschätzungen abgeben zu können.

Die praktische Laboranalytik für alle in den Rundversuch eingebrachten Substanzen bzw. Proben wird voraussichtlich noch im Jahr 2019 abgeschlossen werden können, so dass mit einer Auswertung in den darauffolgenden Monaten gerechnet werden kann. Das endgültige Studienergebnis für alle Produkte, nicht nur für das rVWF-Präparat Veyvondi™, wird daher für 2020 erwartet.

Publication History

Article published online:
13 November 2020