Subkutane Applikation eines plasmatischen FVII – Konzentrates zur Blutungsprophylaxe bei schwerem FVII - Mangel

Vorgeschichte Im Alter von 3 Monaten wurde bei dem 2007 geborenen Knaben ein schwerer Faktor VII-Mangel (Restaktivität unter 1 %) diagnostiziert. Zum Zeitpunkt der Diagnose hatte sich eine schwere intrakranielle Blutung nach einem banalen Trauma ereignet. Zuvor war lediglich einmalig eine kleine Blutauflagerung auf dem Muttermilch-Stuhl bemerkt worden. Im Verlauf wurde der Junge über viele Jahre mit einer täglichen blutungsverhütenden Dauertherapie von zunächst 600, später 1200 Einheiten eines plasmatischen Faktor VII-Konzentrates behandelt. Über insgesamt 10 Jahre wurde hierzu ein einziger Portkatheter genutzt. 2017 und 2018 mussten dann, ausgelöst von wiederholten Port-Infektionen und thrombosierten Gefäßen insgesamt fünf Portkatheter-Neuanlagen vorgenommen werden mit der Folge komplett okkludierter großer Gefäße der oberen Thoraxapertur und einer Femoralvene. Die Versorgung des schwer körperbehinderten Jugendlichen über periphere Venen gestaltete sich praktisch unmöglich. Daraufhin wurde im Sinne eines individuellen Heilversuches eine subkutane Faktor VII-Applikation initiiert.

Applikationstechnik Wir substituieren täglich zwischen 20:00 und 08:00 des Folgetages 1.200 E Immuseven® (Takeda) mittels Infusionspumpe über ein Infusionssystem zur subcutanen Medikation (Therastick 28G, Fresenius/Kabi).

Ergebnis Die Infusion wurde problemlos toleriert. Ohne Faktoren - Substitution kam es spätestens beginnend nach 72 Stunden zu Schleimhautblutungen (vor allem Zahnfleisch!). Nach Beginn der subkutanen Faktorengabe ist bislang innerhalb eines halben Jahres keine einzige Blutung mehr aufgetreten. Mehrere Messungen der Faktor VII-Aktivität unmittelbar nach Infusionsende ergaben jeweils Aktivitäten zwischen 5,5 und 7,6 %.

Zusammenfassung Eine subkutane Infusion von Faktor VII-Konzentrat plasmatischer Herkunft ist klinisch praktikabel und führt zu einer Blutungsfreiheit bei der Indikation „blutungsverhütende Dauertherapie“. Bei Fehlen eines zentralvenösen Zugangs und ungünstigen Venenverhältnissen ist diese Applikationsform eine gangbare Alternative.

Publication History

Article published online:
13 November 2020