Emicizumab – Erfahrungen zur Anwendung bei Kindern mit Hämophilie und Hemmkörpern

Emicizumab - ein bispezifischer monoklonaler Antikörper - führt durch Bindung an Faktor IXa und X zu Aktivierung und Freisetzung von Faktor Xa und imitiert damit die Funktion des Faktor VIII. Seit März 2018 ist er zur Blutungsprophylaxe bei Patienten mit schwerer Hämophilie A und Inhibitoren, sowie seit März 2019 zu Blutungsprophylaxe bei Patienten ohne Inhibitoren zugelassen.

Wir berichten über die Anwendungserfahrung von Emicizumab bei 7 Patienten mit schwerer Hämophilie A mit Inhibitoren: Die Patienten sind im Median 7 Jahre alt (Range 3-17). Bei 5 von 7 Patienten war die Immuntoleranztherapie (ITT) erfolglos. Gründe für die Umstellung auf Emicizumab waren der schwierige peripher venöse Zugang, die häufigen Gelenksblutungen oder reduzierte Lebensqualität und schlechte Adhärenz. Alle Patienten zeigten nach Therapieumstellung eine deutliche Reduktion der Blutungsfrequenz und eine subjektive Verbesserung der Lebensqualität. Zwei Patienten wurden im Verlauf unter zusätzlicher Gabe von rFVIIa operiert (Port Entfernung, Zahnextraktion). Bei einem Patienten trat eine Blutung beim Zahnwechsel auf, die die Gabe von rFVIIa erforderte und bei einem Patienten bestand bei Spiegelabfall unter Therapie und vermehrter Blutungsneigung kurzzeitig der V.a. das Vorliegen eines partiell neutralisierenden Antikörpers. Dieser konnte allerdings nicht bestätigt werden.

Weitere Nebenwirkungen traten unter der Therapie bisher nicht auf. Ein Therapiemonitoring mit regelmäßiger Spiegelmessung und entsprechender Dosisanpassung erfolgte bei 4 Patienten.

Ausblick Emicizumab stellt eine hocheffektive Therapie zur Blutungsprophylaxe bei Patienten mit schwerer Hämophilie und Inhibitoren dar. Durch die subkutane Anwendung können intravenöse Injektionen reduziert und damit die Lebensqualität und Adhärenz der Patienten verbessert werden. Der Spiegelverlauf entspricht bei Kindern den Daten bei Erwachsenen. Dennoch sollte im Kindesalter und bei rezidivierenden Blutungen ein Therapiemonitoring erwogen werden, um die eventuelle Dosisanpassungen bei Gewichtszunahme zu ermöglichen bzw. neutralisierende Antikörper frühzeitig zu erkennen.

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Article published online:
13 November 2020