Ganzkörper-MRT zur Evaluation der Knochenmanifestationen bei mittels Enzymersatztherapie langzeitbehandelten Patienten mit Morbus Gaucher (Typ 1)

Zielsetzung Ziel war die Erfassung von Knochenmanifestationen bei Patienten mit M. Gaucher (Typ 1) mittels Ganzkörper-MRT. Außerdem sollte evaluiert werden, inwieweit Unterschiede zwischen Patienten mit frühem und spätem Therapiebeginn bestehen.

Material und Methoden Jeweils zwei MRT-Untersuchungen von 17 Patienten mit M. Gaucher wurden retrospektiv evaluiert. Die Patienten waren mittels Enzymersatztherapie mit Alglucerase/Imiglucerase langzeitbehandelt (Median: 13 Jahre). Die Gruppen mit frühem (Alter ≤ 12 Jahre) und spätem (im Erwachsenenalter) Therapiebeginn wurden miteinander verglichen. Erfasst wurde das Vorhandensein von Osteonekrosen sowie mehrere semi-quantitative Scores: Bone Marrow Burden (BMB) Score, Düsseldorf Gaucher Score (DGS), Vertebra Disc Ratio (VDR) und Gaucher disease type 1 Severity Scoring System (GD-DS3).

Ergebnisse Die Patienten der "frühen" Therapiegruppe wiesen keine Osteonekrosen auf, bei zwei Patienten der späten Gruppe waren Osteonekrosen nachweisbar. Die Verlaufs-MRT-Untersuchung zeigte in beiden Gruppen geringe Verbesserungen des BMB Scores (p=0,039), DGS (p=0,011) und der VDR (p=0,043). Der GD-DS3 Score verbesserte sich nur in der späten Therapiegruppe (p=0,043)

Schlußfolgerungen Unsere Daten unterstützen den klinischen Wert der Fortsetzung der Enzymersatztherapie nach Langzeitbehandlung, da die MRT-Scores konstant blieben oder sich leicht verbesserten. Ein früher Therapiebeginn kann möglicherweise Knochenkomplikationen verhindern, da Osteonekrosen in dieser Patientengruppe nicht nachweisbar waren. Die Ganzkörper-MRT ist gut zur Knochenbeurteilung bei Patienten mit M. Gaucher geeignet.

Publikationsverlauf

Publikationsdatum:
21. April 2020 (online)