Rofo 2020; 192(S 01): S11
DOI: 10.1055/s-0040-1703133
Vortrag (Wissenschaft)
Ganzkörperdiagnostik/Kohortenstudien
© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Ganzkörper-MRT zur Evaluation der Knochenmanifestationen bei mittels Enzymersatztherapie langzeitbehandelten Patienten mit Morbus Gaucher (Typ 1)

A Lollert
1   Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität, Klinik und Poliklinik für Diagnostische und Interventionelle Radiologie, Sektion Kinderradiologie, Mainz
,
K Laudemann
1   Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität, Klinik und Poliklinik für Diagnostische und Interventionelle Radiologie, Sektion Kinderradiologie, Mainz
,
E Mengel
2   sphinCS GmbH Hochheim
,
C Hoffmann
1   Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität, Klinik und Poliklinik für Diagnostische und Interventionelle Radiologie, Sektion Kinderradiologie, Mainz
,
M Brixius-Huth
3   Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Villa Metabolica, Mainz
,
J Hennermann
3   Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Villa Metabolica, Mainz
,
C Düber
4   Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität, Klinik und Poliklinik für Diagnostische und Interventionelle Radiologie, Mainz
,
G Staatz
1   Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität, Klinik und Poliklinik für Diagnostische und Interventionelle Radiologie, Sektion Kinderradiologie, Mainz
› Author Affiliations
Further Information

Publication History

Publication Date:
21 April 2020 (online)

 

Zielsetzung Ziel war die Erfassung von Knochenmanifestationen bei Patienten mit M. Gaucher (Typ 1) mittels Ganzkörper-MRT. Außerdem sollte evaluiert werden, inwieweit Unterschiede zwischen Patienten mit frühem und spätem Therapiebeginn bestehen.

Material und Methoden Jeweils zwei MRT-Untersuchungen von 17 Patienten mit M. Gaucher wurden retrospektiv evaluiert. Die Patienten waren mittels Enzymersatztherapie mit Alglucerase/Imiglucerase langzeitbehandelt (Median: 13 Jahre). Die Gruppen mit frühem (Alter ≤ 12 Jahre) und spätem (im Erwachsenenalter) Therapiebeginn wurden miteinander verglichen. Erfasst wurde das Vorhandensein von Osteonekrosen sowie mehrere semi-quantitative Scores: Bone Marrow Burden (BMB) Score, Düsseldorf Gaucher Score (DGS), Vertebra Disc Ratio (VDR) und Gaucher disease type 1 Severity Scoring System (GD-DS3).

Ergebnisse Die Patienten der "frühen" Therapiegruppe wiesen keine Osteonekrosen auf, bei zwei Patienten der späten Gruppe waren Osteonekrosen nachweisbar. Die Verlaufs-MRT-Untersuchung zeigte in beiden Gruppen geringe Verbesserungen des BMB Scores (p=0,039), DGS (p=0,011) und der VDR (p=0,043). Der GD-DS3 Score verbesserte sich nur in der späten Therapiegruppe (p=0,043)

Schlußfolgerungen Unsere Daten unterstützen den klinischen Wert der Fortsetzung der Enzymersatztherapie nach Langzeitbehandlung, da die MRT-Scores konstant blieben oder sich leicht verbesserten. Ein früher Therapiebeginn kann möglicherweise Knochenkomplikationen verhindern, da Osteonekrosen in dieser Patientengruppe nicht nachweisbar waren. Die Ganzkörper-MRT ist gut zur Knochenbeurteilung bei Patienten mit M. Gaucher geeignet.