Zusammenfassung
Die Evaluation der Wirksamkeit und Verträglichkeit von Psychopharmaka ist durch eine
lange Tradition der klinischen Psychopharmakologie sowie durch Vorgaben der Zulassungsbehörden
streng geregelt. Für die Zulassung eines neuen Psychopharmakons sind randomisierte
doppelblinde Kontrollgruppenstudien, für die meisten psychiatrischen Indikationen
mit Placebovergleich, erforderlich. Diese Phase-III-Studien folgen einem hohen methodischen
Standard und werden an streng selektierten Stichproben durchgeführt, um konfundierende
Faktoren so weit wie möglich auszuschalten. Der Vorteil hoher interner Validität wird
mit dem Nachteil schlechter Generalisierbarkeit (mangelnde externe Validität) erkauft.
Deshalb sind nach der Zulassung eines neuen Psychopharmakons weitere Studien durchzuführen,
deren Ergebnisse bessere Generalisierbarkeit haben. Diese Studien der Phase IV können
verschiedenen Designs folgen: von offenen Studien (nicht interventive Studien) bis
zu randomisierten Kontrollgruppenstudien an möglichst unselektiven Patientenstichproben.
Für Studien der Phase IV, insbesondere randomisierte Phase-IV-Studien, sind in den
letzten Jahren verschiedene Bezeichnungen wie „effectiveness studies“ oder „real word
studies“ eingeführt worden. Phase-IV-Studien sind wegen ihrer methodischen Einschränkung
im Vergleich zu Phase-III-Studien fehleranfälliger und die Ergebnisse müssen deshalb
besonders vorsichtig interpretiert werden.
Summary
The evaluation of the efficacy and tolerability of psychoparmaca is strictly regulated
by a long tradition of clinical psychopharmacology as well as by the rules of the
drug authorities. For the registration of a new psychopharmacon randomised control
group studies, for most of the psychiatric indications with a placebo, are necessary.
These phase-III-studies follow a high methodological standard and are performed on
extremely selected patient samples to reduce confounding factors as much as possible.
The advantage of high internal validity however is gained by the disadvantage of a
reduced degree of generalizability (lack of external validity). Therefore after the
registration of a new psychopharmacon additional studies with better generalizability
have to be performed. These studies of phase IV can follow different design typs:
from open studies (non interventive studies) to randomized controlgroup studies in
non selective patient samples. For phase-IV-studies, especially randomized phase-IV-studies,
different names like “effectiveness studies” or “real word studies” were introduced
in the recent years. Due to the principal methodological limitations phase-IV-studies
are more prone to bias than phase- III-studies. Therefore the results have to be interpreted
very carefully.
Schlüsselwörter:
Phase-III- und -IV-Studien - klinische Wirksamkeit - Psychopharmakotherapie
Keywords
Phase III and IV studies - clinical efficacy - psychopharmacotherapy
