Primär biliäre Cholangitis (PBC): Therapieansprechen auf eine UDC-Behandlung und Prognose im Langzeitverlauf

Einleitung:

Die primär biliäre Cholangitis ist eine bisher nicht zu heilende seltene autoimmune Lebererkrankung, die in der Mehrheit Frauen im mittleren Lebensalter betrifft. Seit > 30 Jahren besteht die Standardtherapie aus der Gabe von Ursodeoxycholsäure (UDC). Diese Behandlung hat zur Verlangsamung der Progression und Verbesserung der Prognose dieser Erkrankung geführt. Weniger Patienten müssen transplantiert werden. Dennoch fehlen Daten zum langfristigen Behandlungserfolg und zur Prognose im Krankheitsverlauf in Deutschland.

Methode:

In einer retrospektiven Analyse wurde der Verlauf von 218 Patienten analysiert, die sich in einem hepatologischen Zentrum im Ruhrgebiet (Herne) in der Zeit von 1992 – 2017 zur Diagnostik und Behandlung vorgestellt haben. Diagnose und der Verlauf erfolgte mittels Laborchemie/Histologie/Fibroscan. 212 Patienten wurden dauerhaft mit UDC behandelt, 28 benötigten eine zusätzliche Medikation bei einem vermuteten Overlapsyndrom.

Ergebnisse:

202 Frauen (92,7%) und 16 Männer (7,3%) wurden über 9 ± 8 Jahre beobachtet. Alter bei Diagnose 54 Jahre (26 – 87 Jahre). 13 von 218 Patienten hatte initial schon eine, z.T dekompensierte Zirrhose (5,5%), 11 Patienten sind an einer Zirrhose verstorben, 1 x erfolgte eine LTX. Am Ende der Beobachtungszeit hatten insgesamt 18 (von 199) Pat. eine Zirrhose. Trotz UDC-Therapie klagten 178 Patienten über PBC-assoziierte Symptome oder Begleiterkrankungen, 40 (18,3%) waren vollständig beschwerdefrei. Unter der Behandlung kam es zu einem signifikanten Abfall der Alkalischen Phosphatase (AP), gamma-GT, GOT und GPT. Prognostisches günstige Scores („Toronto“ und „Paris II“) erreichten 85,7% bzw. 76,9% der Patienten im Langzeitverlauf.

Zusammenfassung:

Die PBC ist insgesamt eine seltene, primär das weibliche Geschlecht betreffende Erkrankung. > 50% der Erkrankten leiden an Fatique, Pruritus und Gelenkschmerzen, Die Prognose der PBC ist günstig. Nur 0,3% der Erkrankten entwickeln pro Jahr unter UDC-Therapie eine Zirrhose. Eine Verschlechterung von AP, Bilirubin und CHE unter Therapie weist auf eine ungünstige Prognose hin. Negative Scores wie „Toronto“ und „Paris II“ sollten zu einer Optimierung der Therapie z.B. durch additiven Einsatz von Obeticholsäure oder Fibraten motivieren.