Abstract
The therapy of complicated Kaposiform hemangioendothelioma (KHE) is still difficult.
We present the first case of laryngomalacia with simultaneous mammalian target of
Rapamycin (mTOR)-positive KHE of the neck and thoracic inlet and concurrent Kasabach-Meritt
Phenomenon (KMP) in an 11-month-old boy suffering life-threatening progress despite
intravenous vincristine, corticosteroids, propranolol and local interstitial laser-application.
The laryngomalacia restored after laser-supraglottoplasty. Successfully treatment
of the prior fatal course of the KHE with KMP was initiated not till adding the mTOR
inhibitor sirolimus to therapy. After 16 months single therapy of KHE with oral sirolimus
the boy presented free of symptoms with minimal residual disease and excellent functional
long-term results. Thus we stopped sirolimus therapy. The results are stable for 9
months without therapy. The special features including full report of histopathologic
findings of this utmost complicated case are demonstrated in detail underlining the
effectiveness of sirolimus for KHE.
Zusammenfassung
Die Therapie des komplizierten kaposiformen Hämangio-Endothelioms (KHE) ist nach wie
vor schwierig. Wir berichten erstmals über eine Laryngomalazie in einem 11-monatigem
Kind mit gleichzeitig rasch infiltrierend wachsendem KHE des Halses und oberen Mediastinums
und einer gesteigerten Expression des mammalian target of Rapamycin (mTOR) im Tumor.
Das KHE war primär inoperabel und zusätzlich durch das Kasabach-Meritt Phänomen (KMP)
kompliziert. Die Therapie der Laryngomalazie erfolgte mittels transoral durchgeführter
laser-chirurgischer Inzision der verkürzten aryepiglottischen Falten und Exzision
von überschüssigem supraglottischem Gewebe erfolgreich. Trotz medikamentöser Therapie
mit Vincristine i. v., Kortikosteroiden, Propranolol und interstitieller Lasertherapie
kam es zu einem lebensbedrohlichen akuten Progress des KHE und KMP, welches sich erst
durch die off-label-Therapie mit Sirolimus beherrschen lies. Nach 16 Monaten oraler
Therapie mit Sirolimus zeigte sich das Kind derart frei von Symptomen, dass jegliche
Therapie abgesetzt wurde. Seitdem ist das Kind über weitere 9 Monate in einer stabilen,
nahezu kompletten Remission mit außerordentlich gutem funktionellem Langzeitergebnis.
Key words
kaposiform hemangioendothelioma - laryngomalacia - sirolimus - laserassisted supraglottoplasty
- mTOR
Schlüsselwörter
kaposiformes Hämangio-Endotheliom - Laryngomalazie - Sirolimus - Lasersupraglottoplastik
- mTOR
